白癜风要怎样治疗 https://baike.baidu.com/item/%E9%A3%8E%E6%9D%A5%E4%BA%86%C2%B7%E5%B8%A6%E4%BD%A0%E8%B5%B0%E5%87%BA%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E9%98%B4%E9%9C%BE/20783753?fr=aladdin

著名生物技术公司Vertex收购原创基因编辑治疗dmd的公司ExonicsTherapeutics，进一步加速推进该项技术的研究。ExonicsTherapeutics公司是由美国一家非盈利的DMD公益组织CureDuchenne通过提供风险慈善基金和原创基因编辑技术治疗dmd的研究者Olson共同创建的。这一事件体现了这家公益组织利用慈善风险基金资助开发治疗dmd基因编辑技术早期阶段的远见。

CureDuchenne组织的使命是开展推动治疗dmd的研究，规范标准化DMD患者护理，用各种创新的方法改善患者的生活质量和延展生命的长度。

美国德克萨斯大学西南医学中心的Olson教授是一位世界顶尖的CRISPR/Cas9基因编辑科学家，年，在对杜氏肌营养不良模型狗的实验中通过基因编辑技术使实验狗骨骼肌中的抗肌萎缩蛋白增加50%，心肌中的抗体萎缩蛋白增加90%。

通过投资有希望的前沿科学，CureDuchenne组织已经吸引了许多生物科技和制药公司以及风险投资公司。从年组织建立以来，已经有多个项目被生物公司或者制药公司成功的收购，撬动了15亿美元的资金。1、通过早期和关键时刻资助SareptaTherapeutics公司，使得该公司跳跃51号外显子的药物成为美国食品药品管理局批准的第1种治疗DMD的药物；2、医院开展U7腺相关病毒递送的外显子跳跃项目，目前该项目已经被Audentes公司收购，正在开展跳跃2号外显子重复及跳跃51号、53号外显子的临床实验；3、资助BambooTherapeutics公司开展微型抗肌萎缩蛋白基因移植的研究，年被辉瑞公司收购，目前正在开展针对患者的临床试验；4、近日Vertex公司收购了Exonics公司。

CureDuchenne组织的创建者和首席执行官DebraMiller说：“我们整个杜氏肌营养不良群体应该庆祝这一次成功的收购，因为我们离治愈DMD又进了一步，我们要感谢Olson教授和他的团队，由于他们的努力，基因编辑治疗杜氏肌营养不良的临床前实验取得了积极的成果，我们期待着进一步的成功，希望基因编辑技术治疗DMD能够早日进入对患者的临床实验。”

转载应当标明本文出自集爱杜氏肌病关爱中心