11月6日，日本新药在财报发布会上表示，计划明年推出核酸新药，Vitolarsen。
这是自从今年9月在日本和美国提交新药申请之后，公司的首次公开表态。
这说明，有望成为第二个治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药，脚步近了，而且，这次可能是日本首批。
目前，这个核酸新药Vitolarsen，已经被制定为罕见病药物，并被指定为有条件早期批准的项目。
维特拉森是一种反义核寡苷酸（ASO），由日本新药和国家精神和神经医学研究中心联合研发。
维特拉森将是继Sarepta公司的eteplirsen之后，治疗DMD的第二个非激素新药。
目前除了激素以外，只有eteplirsen获得批准，治疗适合外显子51跳跃治疗的DMD患者，据估计，这部分患者占总患者的八分之一，13%。
Vitolarsen针对的外显子53跳跃的DMD患者。
（外显子53跳跃治疗原理。公司网站）
杜氏肌营养不良是一种遗传性肌肉疾病，由于维持肌肉细胞功能的肌肽蛋白基因突变，导致正常肌肽蛋白无法产生，肌肉力量退行性弱化。
维特拉森的工作原理是通过绕过DMD患者肌肉中肌肽基因的外显子53，从而产生功能性肌肽蛋白，有望抑制疾病进展和改善病理。
除了维特拉森，日本新药还在研发针对其他外显子跳跃的新药，分别针对外显子51，44，45，和50跳跃。预计将覆盖约40%的DMD患者总数。
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