刚刚获批上市了亚洲第一个治疗肌营养不良的新药，这家日本药企就要领跑全球。
最新的消息显示，日本新药的NS-领先美国同行，率先进入临床试验。
虽然招募患者很少，而且只是邀请才能加入，但是，这毕竟是针对外显子44跳跃的进行性肌营养不良（DMD）患者的第一个进入临床试验的新药。
相比之下，目前已经拥有两个获批上市治疗DMD新药的Sarepta公司，也还在临床前阶段。
根据Clinicaltrials的记录显示，这个新药进入了一期和二期的临床试验，主要评估安全性，耐受性和疗效以及药动力学。
”本研究旨在评估NS-/NCNP-02在确诊患有杜氏肌营养不良症（DMD）的受试者的安全性、耐受性、疗效和药代动力学（PK），并确定后续研究的剂量“（NS-进入一期二期临床试验）
NS-由日本新药（NSPharma）和日本国立神经精神医疗研究中心（NCNP）共同研发，这个临床试验由NCNP主导。
NS-是针对可以适用外显子44跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者。
这个新药，也是日本新药继viltolarsen之后，第二个上路的治疗DMD的新药。
那么，外显子44跳跃针对的患者有哪些呢？据日本肌营养不良患者协会的网站介绍，包括以下的患者：
14-43外显子缺失
19-43缺失
30-43缺失
35-43缺失
36-43缺失
40-43缺失
42-43缺失
45缺失
45-54缺失
这也是最新的核酸新药治疗DMD的上路。核酸治疗新药是治疗进行性肌营养不良的主要用药，目前已经有三个核酸新药获批上市。TA们是：
针对外显子51跳跃的eteplirsen（Sarepta公司）
针对外显子53跳跃的golodirsen（Sarepta公司）
针对外显子53跳跃的viltolarsen（日本新药）
(日本新药的viltolarsen）
（Sarepta公司的eteplirsen）
其中，这三个新药预计可以覆盖四分之一的DMD患者。
如果这个外显子44跳跃的新药能在临床试验中显示出良好的安全性和有效性，那么，这些核酸新药加起来，预计有望治疗超过30%的所有DMD人群。
此外，还有一个激素类用药，Emflaza（地夫可特）也获批用于治疗DMD。
参考：
