近日，美国食品药品管理局FDA（FDA）批准了一项治疗治疗脊髓型肌萎缩症的基因疗法——Zolgensma，治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，售价.5万美元，约合万人民币，各大媒体都惊呼其为迄今为止最昂贵的药！
乍看到这条新闻，我想起了史铁生《病隙碎笔》中有一段话：
我听有位护士说过：“看着那些没钱透析的人，觉得真还不如压根儿就没发明这透析呢，干脆要死都死，反正人早晚都得死。”这话不让我害怕，反让我感动。
但抱着谨慎的态度，主要也是我的好奇心，我知乎上看了很多关于这个新闻的讨论，也去查了一些资料。
首先，为什么这么贵？因为它是“孤儿药”。
““孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于药物的开发需要成本，罕见病的药物研究成本太高，市场需求又太小，正常情况下药物开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物，造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵，罕见病的治疗药物也被称为孤儿药（Orphandrug）。”脊髓性肌肉萎缩症（SMA），就是一种罕见病。
SMA是一种非常罕见的遗传性神经肌肉疾病，它是由SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常的SMN1基因，就无法表达运动神经元赖以生存的SMN蛋白，患儿的运动神经元会迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终瘫痪、呼吸困难、死亡。其中最严重类型的是1型SMA，超过90%的患儿在2周岁前就会死亡或需要永久呼吸器维持生命。
有网友说，这是这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。
但是，罕见病的药品研发，本来就没有几家药企愿意去做。
在全球范围内，第一款矫正遗传病的基因疗法是荷兰UniQure公司年在欧洲上市的Glybera，它是治疗“莱伯先天性黑蒙症”，一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患，对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。
虽然，Glybera为UniQure公司赚得名声，但在万美元/次的收费下，Glybera上市以来仅出售一次。UniQure公司已经宣布Glybera退出市场。
同样，当初针对SMA的药物研发当时少得可怜。这里放一个链接，讲述的是一对父母是怎样为了治疗患绝症的女儿，从而推动了整个药物研发的进步！
虽然，Zolgensma是天价，但是我们也要看到，它为很多家庭带来了一丝希望，更重要的是，它代表着未来。
就像，曾经贵如黄金的青霉素，徐峥的电影《我不是药神》中白血病人的救命天价药“格列宁”。
年12月，人民日报新闻报道：“国产‘格列卫’再降价医保报销后比印度仿制药还便宜”中提到：
近日，北京、天津、上海、重庆四个直辖市以及沈阳、广州、成都、西安等11个城市（简称“4+7”城市）药品集中采购拟中选结果对外公布。其中，江苏豪森药业的甲磺酸伊马替尼片中标，中标价格为每盒.82元。
这种药物是治疗慢性粒细胞白血病的靶向药，可谓是国产的“格列卫”。经过医保报销后，这款国产的“格列卫”要比印度仿制药还便宜，从而大幅降低患者负担。
往好的地方想一想。
知乎答主“Roy爱吐槽”是生产Zolgensma的药厂“诺华制药”的员工，他曾在文中提到：
在通过审核前，公司除了基本的药物实验以外，针对SMA的病理的紧急性，在得到FDA的允许情况下，给很多申请了药试但是没录取或者病情很急的患儿提供了无偿的免费药！
这是我们warehouse的一面墙，上面每一个手都是一条鲜活的生命，每完成一个dose的packing都让我为之高兴，因为我在传递这赋予生命的礼物！
固然，资本是逐利的，但是也得让药企有动力把药物研发做下去。
想一想“子贡赎人”和”子路受牛”的故事。
鲁国有一条法律，鲁国人在国外沦为奴隶，如果有人能把他们赎出来的，回国后就可以到国库中报销赎金。
有一次，孔子的弟子子贡（端木赐）在国外赎回了一个鲁国人，回国后不接受国家赔偿金。
孔子说："你做错了，从今以后，鲁国人就不再愿意为在外的同胞赎身了。你如果接受了国家的补偿金，并不会损害你的行为；而你不肯拿回你抵付的钱，别人就不肯再赎人了。
又有一次，孔子的另一个弟子子路救起一名落水者，那人为了感谢他就送了他一头牛，子路收下了。
孔子说：“这下子鲁国人一定会勇于救落水者了。”
也许，今天很多药品对我们来说还是天价，但终究有一天，它将造福于全人类。
阿鼠