▎药明康德/报道

编者按：科学的新突破，如基因和细胞疗法，为医学研究人员提供了开发疾病治疗方法的新途径，以实现未满足的医疗需求。其中一种缺乏有效疗法的疾病是杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种遗传性疾病，患者缺乏抗肌萎缩蛋白，后者对稳定肌细胞膜至关重要。没有功能性抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞易受损伤并逐渐死亡。患者从幼年开始就出现进行性肌肉无力，通常在十岁以前失去活动能力，最终出现呼吸和心脏衰竭。目前，没有有效的DMD治疗方法。

但是，一家总部位于加利福尼亚州比佛利山庄的细胞疗法公司CapricorTherapeutics正试图改变这种状况。Capricor于年成立，正在开发CAP-，这是一种现成的心脏细胞疗法，目前处于治疗DMD的临床开发中。Capricor的联合创始人兼首席执行官是LindaMarban博士，她将自己在心脏研究方面的专业知识与商业经验相结合，领导该公司开发新疗法的研究和推广工作。

最近，药明康德开启了细胞疗法访谈专题，并与Marban博士进行了一次详谈。在分享中，Marban博士向我们介绍了Capricor如何利用细胞疗法为患者带来新疗法，其中特别谈到了DMD的细胞疗法。

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专访

药明康德：LindaMarban博士您好，很高兴有机会能与您交流。您的公司正在开发哪些细胞疗法，它们分别针对哪些疾病？

LindaMarban博士：我也很高兴有机会得到药明康德的专访。CapricorTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和推广用于治疗罕见疾病的“first-in-class”生物疗法。Capricor的主要候选药物CAP-是一种同种异体的细胞疗法，它由供体心脏组织制造，然后储存直至需要时使用。CAP-由同种异体心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。

CAP-目前正在进行治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的临床开发，这是一种严重的遗传疾病，患者通常在30岁之前出现肌肉退化并导致死亡，最常见的死因是心力衰竭。在全球各国，DMD的发病率是每3,名男性中会有1名患者。美国大约有15,名DMD男性患者，全球这一数字是20,名。DMD的治疗方案有限，目前无法治愈。