2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS45(casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。

此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显子跳跃突变DMD患者(占DMD人群的13%)，golodirsen已于年12月获FDA批准用于治疗53外显子跳跃突变DMD患者(占DMD人群的8%)。