PhrixusPharmaceuticals公司近日宣布，他们研发的用于治疗杜氏肌营养不良患者的药物PoloxamerNF，将对已经失去行走能力的患者开展二期临床试验。该公司的研究重点是杜氏肌营养不良和心力衰竭。

这次临床实验的第一端点（观察临床实验是否有效的标准）是观察患者的呼吸功能，对患者用力肺活量和其他呼吸功能进行评估，第二端点是观察患者的心肌和骨骼肌功能。

公司的负责人JohnL.Jefferies说：“对于晚期的杜氏肌营养不良患者治疗方法很少，特别是对患者心肌和呼吸功能退化的治疗方法更少，非常需要有一种方法来缓解控制他们疾病的进一步发展。”

这次二期临床实验，采用单中心，公开标签的方法，将招募八位已经有早期心力衰竭和呼吸功能退化的，不会行走的患者。招募的患者需要稳定的服用糖皮质类激素等药物。招募的患者将接受心脏核磁共振，呼吸功能的评估，上肢功能的评估。临床实验周期为52周，临床试验期间患者进行皮下注射每天一次，使用药物的量为每公斤体重五毫克。

PoloxamerNF对DMD动物模型进行了实验，在实验中研究者对实验动物每天通过皮下注射一次低剂量的PoloxamerNF，结果有效的改善了实验鼠受到损害的心肌和掌管呼吸功能的肌肉--横膈膜的功能。当药物进入实验动物的血管后，药物封闭了肌肉纤维遭到损害后存在的微孔，阻止了钙的参透，钙渗透到肌肉纤维中会造成肌肉的损害，钙的参透是DMD的病理特征之一。

小编Vicky

DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。

上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。

上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民政局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来







































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