当我们讨论进行性肌营养不良时，心力衰竭是最大的忧虑。

这是因为，肌肉功能的衰竭，导致的心肌下降，是影响肌营养不良患者的主要问题。

此外，心脏问题不仅影响一些患有DMD和贝克肌营养不良（BMD）的人，还影响所有与他们相关的人。

虽然康复可以帮助改善肌营养不良患者的心脏护理，但是，只有治疗才可以修复他们的心脏功能。

许多DMD患者，是因为心力衰竭而离世。

一个研究用基因治疗心力衰竭的新思路最近获得了美国患者组织，PPMD的万美元的支持承诺。

这个支持将赞助佛罗里达大学的LeeSweeney教授，利用腺相关病毒（AAV）作为载体，通过基因靶向来理解扩张性心肌病（心力衰竭）背后的机制提供了一个潜在的策略。

(佛罗里达大学LeeSweeney教授。大学网站照片）

佛罗里达大学的这项技术，使用含有两个基因修复的AAV载体，以恢复钙处理和预防线粒体功能障碍。

线粒体功能非常重要，起着携带氧气的功能。线粒体功能失常往往导致多种症状的发生。

而钙处理能力则平衡心肌健康。

这种新的基因疗法，有可能以独立于或补充目前进行的微营养不良症基因疗法，用于治疗DMD和BMD患者的心脏功能下降。

目前的微营养不良蛋白基因疗法有Sarepta公司，辉医院等多项研究。

“基因疗法正在进入激动人心的时刻，尤其是DMD和BMD的基因疗法。然而，虽然目前的疗法可能帮助患者的肌肉功能，但有，我们可以确信，可以尽我们所能保护患者的心脏。”佛罗里达大学的LeeSweeney教授表示说。

“PPMD提供的资金将使我们能够更快地朝着为DMD和BMD患者的心脏创造最佳基因疗法的目标迈进。”

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