目前治疗肌营养不良的药物，相传最多的还是外显跳跃治疗（基因治疗），当前还在研究实验之中，具体有无作用或者预后副作用还在研究，费用也是天文数字，投入临床使用还不确定什么时期。
为什么（DMD）肌营养不良治疗困难？
发病孩子很少，属于罕见病！研究治疗的医生也很少。
很多肌营养不良孩子早期发现早感觉不严重就不着急治疗，或者有的家长感觉孩子反正没症状又还小，就等着以后出现症状在治疗，从而错过最佳恢复时期。
还有部分肌营养不良孩子家长从确诊之后就一直不愿直接事实，不愿意相信孩子得了肌营养不良。有的是担心家里人都知道了，可能面临婚姻破碎。也就一直不给孩子治疗隐瞒下去。
错误认知。很多家长错误认为肌营养不良就是无药可治，早期确诊之后就放弃给孩子治疗。或者等待所谓的基因治疗药物。这些都是错误的！孩子等待不起，眼前关键时期是先给孩子治疗控制病情，不至于到瘫痪卧床地步。这样孩子也有机会等到基因药物出现。
肌营养不良到底有没有希望恢复？
肌营养不良可以治疗，不管什么问题总有解决的方法，正确认识肌营养不良，积极面对治疗肌营养不良。
肌营养不良不管是家族遗传的，还是自身基因突变导致的。及时治疗恢复快效果也明显。根据临床统计，5岁之前及时治疗的肌营养不良孩子后期恢复效果乐观一些。部分肌营养不良孩子耽误时间过久导致瘫痪卧床，出现肌肉萎缩。这个情况只能控制改善症状，乐观的话还可以扶着东西站立。
肌营养不良孩子，饮食要规律，并且注重营养，患者宜食用高蛋白，富含维生素钙、锌等食物，如:瘦肉，鸡蛋，鱼，虾仁，动物肝脏，排骨，木耳，蘑菇，豆腐，黄花菜等可适当多食，不要食用过辣、过咸、过冷等刺激性并不易消化的食物。
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