Sarepta（萨雷普塔）治疗公司宣布，将尽快提出治疗肌营养不良的新药，casimersen（卡西莫森）的上市申请。

这是在周四报告了一个后期试验的结果后宣布的。

卡西莫森和世界上第一个获批的治疗DMD的新药，针对外显子51跳跃的eteplirsen有着相似的作用原理，都是基于RNA的核寡甘酸（Oligonucleotides）。Sarepta公司在年底历经周折，勉强拿到了eteplirsen的FDA的批准。

最新的casimersen针对外显子45跳跃的DMD患者，最新的临床试验结果显示，这款新药能增加这些患者的肌蛋白缺失。

此外，塞雷普塔公司的另一个针对外显子51跳跃的治疗药，golodirsen也在申请上市。

外显子51跳跃的DMD患者约占全部杜氏肌营养不良患者总数的13%，如果casimersen和golodirsen顺利获批，这三个新药将能够治疗大约三分之一（29%）的DMD患者。

此外，Sarepta公司公布的这个研究的中期数据显示,在每周一次的卡西姆森治疗的27名患者中,患者的平均营养不良蛋白的产生由基线上升,到第48周（近一年）的治疗后，从0.%上升到1.%。

这一增长虽然幅度很小,但有着统计学上的意义，大于接受安慰剂治疗的16名患者的增幅。

与第一个获批治疗DMD的eteplirsen相比，eteplirsen证明能在周（3年后）的治疗，营养不良蛋白水平上升0.93%。

这个结果让萨雷普塔公司欢欣鼓舞，公司计划与FDA尽快会面沟通,争取在年年中之前申报请卡西姆森的上市。

“这是第三个在统计上显示出营养不良蛋白产量显著增加的外显子跳跃制剂,并增强了我们对用于治疗DMD患者的外显子跳跃患者的信心。”伦敦大学学院的学者蒙托尼在萨雷普塔公司的声明中表示。

蒙托尼是早期研究的主要研究者（PI）。

新药

针对外显子跳跃

约占DMD比例

进展时间

Eteplirsen

53

13%

年获批

Golodirsen

51

8%

年8月预计审批结果

Casimersen

45

8%

年中提交申请

FDA会怎样？

上次在批准第一个DMD新药的节点，当时在年DMD面临无药可医。

患者组织积极游说，FDA的新药审评审批负责人JanetWoodcock力挽狂澜，在第一轮专家委员会多数票拒绝批准eteplrsen后，还是批准了其上市，作为第一个治疗新药治疗13%的DMD患者。

DMD是一种遗传性神经肌肉退行性疾病，主要影响男性儿童。患者在两岁左右出现症状，肌肉逐渐萎缩，影响行走和其他器官功能。

这一次，FDA将如何决定，健点子将持续







































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