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SolidBiosciencesInc.(Nasdaq:SLDB),一家专注于治疗杜氏肌萎缩症(Duchenne)的生命科学公司，今天公布了关于SGT-的IGNITEDMDI/II临床试验（n=6）中期数据：包括功能评估、生物标记物数据、以及患者报告结果衡量指标（PROMs)。

Solid还宣布，7#患者已经安全给药，仅出现了短暂但可管理的不良事件，均不严重。7#患者是在临床规程修订后，使用第二代工艺生产的SGT-第一个患者。此外，6名之前服药的患者在给药17-37个月后没有出现新的与用药物相关的安全事件。SGT-的研发一直比较坎坷，先后两次因出现严重不良反应被FDA叫停。

IGNITEDMDData

IGNITEDMD试验是评估SGT-安全性与疗效的研究，SGT-是一种用于治疗Duchenne的以AAV9为载体的基因疗法。数据来自参加IGNITEDMD试验的最初的6名患者，年龄从5岁到14岁不等。这6名患者分为低剂量组（n=3）(5E13vg/kg)和高剂量组(2E14vg/kg)（n=3）。他们在12-24个月之前接受SGT-治疗。

功能评估

低剂量和高剂量组患者的NSAA评分均显示治疗的积极效果。通常DMD患者的NSAA评分随着年龄增长会保持稳定或者下降。其中未治疗对照组患者1年后平均下降了4.0分，低剂量组患者平均提高了1.0分。高剂量组患者平均提高了0.3分。

无论是低剂量组还是高剂量组，6MWT距离高于普遍接受的最小临床重要差异(MCID)30米。其中对照组患者下降8.5米，低剂量组患者平均增加37米，高剂量组患者平均增加49.7米。

肺功能测试(PFTs)。两个剂量组的大多数患者在一年内用力肺活量（FVC）都有改善。1年内，对照组患者平均下降10.7%，低剂量组和高剂量组的患者分别升高了3.9%和16.7%。

生物标记物数据

单次注射SGT-（2E14vg/kg）三个月之后，骨骼肌活检显示，微抗肌萎缩蛋白(microdystrophin)阳性的肌纤维广泛分布，并且在这类肌纤维中还发现神经元一氧化氮合酶(nNOS)和β-肌聚糖的共定位表达。

治疗一年后，六名患者的肌酸激酶(CK)测试显示治疗积极效果。高剂量组的患者CK水平平均下降约50%。低剂量组CK平均增加约%，而对照组中平均CK增加约17%

患者报告结果衡量指标(PROMs)

儿科数据收集工具(PODCI)显示了治疗后的有意义的改善，这种经过验证的PROM包含评估护理人员和儿童对儿童行走、站立、日常生活活动以及娱乐活动能力的评估。运动功能评分反映在6MWT的增加以及NSAA反映出的改善。

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