美国医学专家的最新动物实验显示，基因疗法不仅可预防，而且还能治疗肌营养不良症。他们在研究中发现，即使是病情进入晚期的实验鼠，在接受基因疗法后，也能部分恢复已丧失的正常肌肉功能。
肌营养不良症有不同类型，其中“杜氏肌营养不良症”较为常见和致命，目前尚无有效疗法。据统计，全球平均每个新生男婴中就有一人罹患此病，患者3到4岁时就会因肌肉无力或萎缩而不便行走，12岁以后只能在轮椅上生活，一般到20多岁就会死亡。
分子生物学研究表明，ｘ染色体上一个名为“抗肌营养不良蛋白”基因出现缺失或变异，是杜氏肌营养不良症的主要致病原因。科学家们因此提出，利用基因疗法原理，在患者体内引入正常的“抗肌营养不良蛋白”基因，也许可以防治杜氏肌营养不良症。
过去，正常版本的“抗肌营养不良蛋白”基因，通常以基因工程改造后的腺病毒为载体，输入动物体内。但早先的研究发现，虽然该办法对年幼的新生病鼠有效，但已表现出肌营养不良症症状的年长实验鼠，往往会对腺病毒载体产生强烈的免疫反应，甚至摧毁“抗肌营养不良蛋白”基因，使治疗难以进行。另外，由于这种基因个头较大，如何将整个基因输送入动物体内，并使其停留于特定的肌肉部位，也是一直没有得到很好解决的难题。
华盛顿大学医学院张伯伦教授领导的小组在新一期网络版美国《全国科学院学报》上报告说，他们开发出了一种精简的腺病毒载体，可以有效克服以上障碍。这种病毒载体不仅不会引发实验鼠产生免疫反应，而且能够将完整长度的正常“抗肌营养不良蛋白”基因分别输送至年幼和年长病鼠的基因缺损或变异部位。利用这种手段，研究人员成功地使一些肌肉严重受损的晚期病鼠部分恢复了正常肌肉功能。
张伯伦教授指出，他们的实验结果表明，通过替换缺损或变异的“抗肌营养不良蛋白”基因，即使是一些年老动物的病情也可以得到逆转。这为下一步进行类似的人体临床试验提供了依据。
进行性肌营养不良的分类?进行性肌营养不良是一种遗传性进行性肌肉变性疾病，进行性肌营养不良主要表现为肌肉进行性加重的萎缩和无力，近十几年来，由于电子显微镜技术的应用，遗传基因、生物化学、组织化学、酶学等研究迅速进展，对进行性肌营养不良的病态研究正在以假性肥大型肌营养不良症(Duchenne)为中心逐渐深入。由于遗传方式的不同大致可分为以下几类：
X染色体隐性遗传的Duchenne型和良性的假性肥大型肌营养不良(Becker);
常染色体显性遗传的面----肩----肱型;
常染色体隐性遗传的肢带型等等(肢带型肌营养不良症男女均可患病，多数在青春期起病，个别较晚，骨盆带肌的无力萎缩为首发症状，病情进展缓慢逐步累及肩胛肌带而出现双臂上举困难，而晚期患者可出现肌肉挛缩，不能行动，无智能障碍，疾病的严重程度与进展速度差异较大，一般不影响寿命)。
在各型肌营养不良症中，Duchenne型发病率最高，病情也严重，是遗传性肌萎缩症中最有代表性的疾病。Duchenne型肌营养不良症呈性环链隐性遗传，多为男性发病，偶见女性发病。发病率为1/——1/个成活男婴，通常是在幼年起病，骨盆带最先受累。
表现为能走路的时间推迟，行走缓慢、易跌倒、跌倒后不易爬起。多数患者有小腿肌的肥大，病初肥大肌的肌力相对稍强，臀中肌的受累而致骨盆左右上下摇摆，跟腱挛缩而致足跟不能着地，腰大肌受累而致腹部前凸，脑后仰。
因此，走路时出现典型的鸭步形状，登高和走路困难是本病的又一特征。蹲下时病人两手伏膝或伏栏杆支撑，而蹲下后又不能起立或起立困难。如不正确治疗常早年致残并导致死亡。
通过以上介绍进行性肌营养不良的分类，希望可以帮助到大家了解此病，
中医认为，痿证的发生与肺、脾、胃、肝、肾等脏腑关系密切。多因情志内伤、外感湿热、劳倦色欲等引起的内脏虚损、精气大耗、肌肉筋脉失养所致。可因肺热叶焦，不能布送津液以润泽五脏，遂致四肢筋脉失养；也可因湿热浸渍经脉，使营卫运行受阻，郁遏生热，久则气血运行不利，筋脉肌肉失却濡养而弛纵不收；也可因脾胃虚弱，则受纳、运化、输布的功能失常，气血津液生化之源不足，无以儒养五脏，运行血气，以致筋骨失养，关节不利，肌肉瘦削；还可因肝肾虚损，肌肉筋脉失其营养，筋痿肉枯而产生展证。
1.起病隐匿，因为受累骨胳肌肉萎缩、无力，所以有奔跑无力、行步蹒跚、易于摔跤，翼状肩肿或呈鸭行步态，重者不得下地行走，肢体挛缩和骨骼畸形等特征；可有肌肉假性肥大，并仰卧起身的特征：靠翻身俯卧，以手撑地使小腿直立，再以两手支扶膝部及大腿，渐将身体上部抬起使躯干伸直。
2.肌肉广泛明显萎缩的患者，尿肌酸排泄增加，肌肝排泄减少；血清中肌酸磷酸激酶（CPK）增高，为正常的10～倍，至后期因不活动和肌肉体积丧失而活性降低。
3.肌电图、肌肉活检可为诊断提供佐证。
中医怎么辨证治疗：
“复元生肌疗法”是结合临床上治愈很多瘘症总结出来的特效药，集结我院梁金尧主任经过数十年的潜心钻研，经过无数的临床试验，攻克和治疗神经科疑难杂症的权威疗法。
第一步：能有效地对肌肉病灶部位的肌神经细胞进行修复，诱导和激活肌肉病灶部位处于休眠和抑制状态的肌细胞进行分化和增殖，促进人体组织和肌肉的再次发育。
第二步：改善肌细胞生存的内部环境和改善神经传导功能障碍，恢复肌神经支配功能。
第三步：通过康复治疗改善瘘症患者肢体功能，恢复动态平衡，实现患者运动自如，改善生活质量。
1.肺热叶焦症状：起病突然，先发热，热后出现肢体软弱无力，口渴心烦，咽干不利，皮肤干燥，咳呛少痰，渡黄便燥。舌质红，苔黄，脉细数。
证候分析：热邪犯肺，肺脏气阴受伤，津液不足以敷布全身，不能濡养肌肉，则见发热、热后出现肢体软弱无力；肺津不能上润肺系，故咽干不利、咳呛少痰；热邪伤津，故口渴；热扰心神，故心烦；阴津亏损，皮肤失养，则皮肤干燥；热迫膀胱，则溲黄；热结肠道，则便燥；舌质红、苔黄、脉细数均为气阴津伤，虚热内盛之象。
2.湿热浸渍症状：四肢痿软、因重、麻木、微肿，尤以下肢多见，可有发热，胸脘痞闷，小便热赤涩痛。苔黄腻，脉细数。
证候分析：湿热浸渍肌肤、经脉气血阻滞，则四肢痿软、因重、微肿；湿热不攘，气血运行不畅，则见麻木；湿热阻滞，气机不畅，可见发热、胸脘痞闷；湿热下注，则小便热赤涩痛；苔黄腻，脉濡数是为湿热蕴蒸之象。
3.脾胃虚弱症状：肢体肌肉痿软无力，逐渐加重，神疲乏力，动则气急，纳食减少，食后脘腹作胀，大便溏薄，面色萎黄或面浮。舌淡苔薄白腻，脉濡细。
证候分析：脾胃虚弱，精微不运，气血生化乏源则肌肉筋脉失荣，面色不华，肢体肌肉痿软无力、逐渐加重；气虚坝贿神疲乏力、动则气急；脾失健运，胃失和降，则纳食减少、食后脘腹作胀；脾虚清阳不升测大便溏薄；脾虚不能运化水湿侧面浮、苔腻；
舌淡、苔薄白腻、脉濡细乃是脾胃虚弱、精微不运之象。
4.肝肾虚损症状：起病缓慢，下肢痿软无力，不能久立，甚至步履全废，腿胫肌肉渐脱，腰脊酸软，咽干，齿摇，目眩，脱发，耳鸣，遗尿，男子遗精早泄，妇女月经不调，小儿发育迟缓。舌红少苦，脉虚细数。
证候分析：肝肾虚损，精血不能濡养筋骨肌肉，渐成痿证，故起病缓慢、下肢痿软无力、不能久立、甚至步履全废；久则筋展肉枯，故腿胫大肉消脱；腰为肾之府，肾主骨，生髓，开窍于耳，齿为骨之余，精髓不足，故腰脊酸软、齿摇、耳鸣；肝藏血，开窍于目，发为血之余，肝血亏虚，不能上承，故见咽干、目眩、脱发；肾藏精，司二便，肾虚不能藏精，故见遗精、早泄、遗尿、小儿发育迟缓；肝肾亏虚，冲任失调，故见月经不调；舌红少苦、脉虚细数均为肝肾阴亏内热之象
赞赏
