CureDuchenneVentures最新的研究资金是投资一家针对杜氏肌营养不良和其他神经肌肉疾病的治疗方法公司，PepGen。

PepGen像本周健点子报道的Sarepta公司一样，专注研发下一代反义寡核苷酸。

这个新一代反义寡核苷酸，就是磷二甲酸二聚体（PPMOs）结合的多肽，作用是增加药物在细胞的穿透。

在CureDuchenne和其他一组投资者的A轮融资万美元的资助下，PepGen将推进其外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良的计划。

与美国药企Sarepta公司不同的是，PepGen的寡核苷酸细胞穿透肽技术由牛津大学的马修·伍德和剑桥的MRC分子生物学实验室的迈克·盖特在英国开发。

他们开发的技术旨在更好地进入肌肉细胞，包括心肌细胞，以提高肌营养不良蛋白（dystrophin）在肌肉内的水平。

心肌病在DMD中很常见，随着年龄的增长，心肌病可能逐渐发展为心脏功能衰竭。

因此，一种可以增加骨骼和心脏肌肉营养不良蛋白的治疗会对心肌病的发病率和患者的死亡率有着重大影响。

这个细胞穿透技术是十年前就开始研发，此前研究获得了英国的投资机构的种子资金万英镑的资助。除了DMD以外，PepGen还有治疗神经和肌肉疾病的其他新药靶点。

BMD新药进临床试验

EdgewiseTherapeutics宣布，EDG-进入一期临床试验。

这个临床试验评估EDG-在成人健康志愿者和患有贝克肌营养不良症（BMD）的成人中的安全性，耐受性和药代动力学（PK）。

研究人员正在德克萨斯州圣安东尼奥市进行第一阶段研究。

这是一个小分子口服新药。

EDG-旨在阻止肌纤维分解，这是肌营养不良（MD）患者疾病进展的标志。

肌肉炎症和纤维化反应导致了DMD的不断进展和肌肉弱化，功能衰竭。

通过阻止肌肉炎症和纤维化，促进肌肉完整性和身体功能。这种方法有望使更多的MD患者受益。

肌肉炎症和纤维化是治疗肌营养不良这个破坏性疾病的策略之一。

临床试验计划招募一共人，采用安慰剂对照的方法来评估治疗BMD患者的安全性，耐受性和药学研究。

临床试验计划明年10月结束。

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