最新的核酸新药治疗进行性肌营养不良结果发表。

这个结果，来自罕见肌肉疾病一哥Sarepta公司。

这个改进的核酸技术，是在第一代核酸（RNA）药的基础上，增加了药物的细胞吸收能力。

12月7日，Sarepta公司公布了正在进行的MOMENTUM研究（研究-）的结果，该研究是SRP-的全球第二阶段临床试验。

SRP-是第二代治疗杜氏肌营养不良的核酸新药，适用于可以外显子51跳跃治疗的DMD患者。

6年，Sarepta公司的eteplirsen获批成为第一个治疗DMD的反义合寡核酸（AGO）新药，针对可以适用外显子51跳跃治疗的DMD患者。

（Sarepta核酸新药研发管线中有三个PPMO产品）

目前，这个SRP-是eteplirsen的改良版，使用Sarepta公司的肽磷酰胺二聚体（PPMO）技术的新药治疗方法。PPMO技术包括一种专有的细胞穿透肽(peptide)，与Sarepta的磷酰胺二聚体(PMO)结合，目的是增加药物在肌肉组织细胞中的吸收。

这个，多递增剂量的MOMENTUM研究的第一部分的结果显示，与基线值相比，每月服用SRP-的患者的细胞组织、跳跃和肌营养不良蛋白的生产持续较高。

而且，SRP-在研究的所有剂量中通常耐受性良好。

公司表示，这个结果支持SRP-的剂量继续上升和进一步临床开发。SRP-将进入一个更大规模的临床试验，预计招募70名患者，年龄为7-21岁，包括能够行走和不能行走的DMD患者。

核酸新药进入黄金时代

核酸（RNA）新药被认为是下一个新药研发的新热点。

许多公司都在积极布局。目前获批的四个治疗杜氏肌营养不良的新药，三个都是针对外显子跳跃的核酸药。还有一个激素类用药。

治疗DMD的核酸新药研发一览

核酸新药

研发公司

适用

进展

类型

Eteplirsen

Sarepta

外显子51跳跃

上市

反义和寡(ASO)

Golodirsen

Sarepta

外显子53跳跃

上市

Viltolarsen

日本新药（NS）

外显子53跳跃

上市

Camimersen

Sarepta

外显子45跳跃

申报

SRP-

Sarepta

外显子51跳跃

二期

PPMO

第一三共

40,50,51,44跳跃

Sarepta

44,59跳跃

日本新药

44跳跃

(健点子ihealth制作）

改进核酸治疗也是下一个兵家必争之地。

8月，一个小公司Dyne公司获得1亿美元投资，用于研发增强细胞核的信使核酸（mRNA）修饰，从而增加肌营养不良蛋白的产生。

除了DMD，Dyne的研发管线中还有治疗强制性肌萎缩（DM）和面肩纮型肌营养不良（FSHD）的新药靶点。

"我们的下一代PPMO技术旨在提高细胞渗透率，旨在为DMD患者提供更便捷的疗效，从而方便他们的跳跃治疗，"Sarepta公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆（DougIngram）表示道。

新闻稿：