1.9月28日，FDA召开了关于Translarna的顾问委员会会议。认为无效的0票，认为充分有效的1票，认为可能有效但是需要进一步的研究数据的10票。10月24日前，FDA将作出最终决定。

2．研究者运用金纳米粒子（非病毒）递送CRISPR-Cas9纠正了DMD小鼠的一个点突变。

3.本周正能量：10月2日14时30分，北京至爱DMD关爱中心山东分会组织17个家医院康复科主任王海滨的公益讲座。详情大家可以点击下面“阅读原文”阅读。

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