1.FDA拒绝了PTCTherapeutic的小分子杜氏肌营养不良症（DMD）药物ataluren（商品名Translarna）的上市申请。FDA要求PTC至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年9月专家组以10：1拒绝支持ataluren上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。

2．凤凰科技讯据《每日邮报》北京时间10月26日报道，麻省理工学院和哈佛大学的科学家开发了两种基因编辑技术，可以用来修复引起囊肿性纤维化(Cysticfibrosis)和杜氏营养不良症（Duchenne）等遗传疾病的基因突变。由麻省理工学院和哈佛大学联合组建的博德研究院开发的这一基因编辑系统称作“腺嘌呤碱基编辑器”（AdenineBaseEditor，以下简称“ABE”）。虽然研究人员把ABE称作是一项令人激动的技术，但也承认，与从CRISPR（一种基础性基因编辑技术）衍生出来的其他技术一样，ABE距离在临床上应用还有很长的路要走。

3.北京至爱DMD关爱中心将于年11月11日至12日在北京长峰假日酒店隆重举行

第五届DMD国际医患交流大会。报名截止日期11月5日，有意愿报名的







































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