瑞士药企罗氏（Roche）在刚刚获得了Spark收购的胜利之后，马上就和Sarepta治疗公司宣布合作。
Sarepta（萨雷普塔）疗法公司，常读健点子的朋友应该不陌生，是一家专注肌肉罕见退行性疾病的生物制药公司。
这个最新的合作，焦点是Sarepta公司在研的肌营养不良基因新药，SRP-,目前正在二期临床试验中。
罗氏宣布，将获得在美国以外的市场推广和销售SRP-的独家权利。为此，罗氏将支付Sarepta公司11.5亿美元的预付款。
其中包括：7.5亿美元的现金和4亿美元的Sarepta公司股票，将Sarepta公司的股价估值为每股.59美元。
此外，Sarepta还有资格获得高达17亿美元的监管和销售里程碑付款，外加净销售额的版税收入。SRP-是一种基因疗法，针对微营养不良蛋白（mini-dystrophin）。
这个合作还规定，Sarepta将继续负责SRP-的临床开发和制造，全球临床开发成本与罗氏平等分担。
有了罗氏的资金注入，预计将加快SRP-的临床研发进程，并且可能比预期提前向监管部门提出上市申请。
因为，这个合作强强合作，合并了Sarepta公司的基因疗法的强势和罗氏的全球销售网络，预计将对于辉瑞的微营养不良基因疗法PF-将是一个有力的竞争对手。
(SPR-用的是微肌营养不良蛋白基因。公司网站）
上周，Sarepta公司刚刚获得了新药批准，针对杜氏肌营养不良（DMD）外显子53跳跃的戈洛迪森（golodirsen）获得了美国食品药品监督局FDA的批准。
“这项许可协议——美国生物制药领域最重要的许可交易之一——将为Sarepta提供资源和专注，以加速我们的基因治疗引擎，如果成功，可能尽快将SRP-带给患者，从而可能改变全球无数DMD患者的生活。”Sarepta公司首席执行官DougIngram表示道。
这个收购意味着，基因疗法治疗肌营养不良的领域，原本三驾马车的格局，可能是罗氏/Sarepta和辉瑞的两雄争霸。
基因疗法动辄亿元级交易
辉瑞公司8月宣布，追加5亿美元投资，用于在北卡罗来纳州桑福德（Sanford）建造最先进的基因治疗制造设施。
这是辉瑞在基因治疗研发方面的又一笔上亿的投资。
但是，不管怎样，基因疗法工程非常浩瀚，其中的坑不知有多少。
其中越不过去的一个坎，就是病毒生产制备。
不管是Sarepta公司的SRP-还是辉瑞的PF-，都以腺相关病毒AAV为载体，需要截短的微肌营养不良蛋白。
(辉瑞的PF-的AAV9载体和推进器。健点子截屏照片）
而供应能力有限是阻碍基因疗法发展的大瓶颈。
在小规模的临床试验中招募治疗有限的患者，目前的生产能力还够用，但是，一旦获批上市，就需要大批量生产，供应不仅是一部分市场，而且是全世界范围内更多的患者，因此，需要稳定高质量的供应，也需要大规模的投入。
这方面，很多药企目前都难以保证。
尽管负责生物制品生产的代工企业CDMO增加产能一倍，还是供不应求。
“这是一个真正的问题，”一家根据药企的合同来生产制造病毒的生产商，MilliporeSigma的首席执行官Udit说。
他补充称，Millipoma和其他此类制造商的产品，“供不应求。”
其中，有些药企提前布局，自辟蹊径。比如百傲万里（Biomarin）就建立了自己的生产设施，保证供应。
罗氏和Sarepta公司的这个许可协议，可能为基因疗法的全球挺进带来新的资金动力。
这个交易预计在年第一季度完成。
高盛是这个交易中Sarepta的财务顾问，摩根斯坦利和瑞格律所也提供了财务和法律服务。
(Sarepta获得罗氏11.5亿资金注入，公司大涨7.5%）
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