这个由日本新药（NSPharma）开发的新药Vitolarsen，正在进入上市申请的最后阶段。

Vitolarsen有望成为继外显子51跳跃的新药之后，第二个获批的治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药。

年，美国食品药品管理局FDA在多数专家反对的情况下，批准了第一个治疗DMD的新药。Eteplirsen由Sarepta公司申报，治疗外显子51跳跃的肌营养不良患者。

如今，第二个治疗新药，本月将在美国和日本同时申报。

这个新药，就是NS，vitolarsen。

Vitolarsen的作用原理，是将缺失的外显子像“拼图”一样嵌入，从而解决了缺失的谜题。

外显子跳跃（ExonSkipping）正在被开发成为一种潜在的治疗DMD患者的手段。内在的工作原理是，通过专门的分子设计，跳过营养不良基因中的缺失的部分，并允许在拼图中迷失的部分得以链接。

营养不良蛋白是维持肌肉功能的必不可少的蛋白，是肌肉需要正常工作的要素。

申报在即

和第一个新药，外显子51跳跃的eteplirsen一样，vitolarsen是一种反义核寡苷酸（AGSO）。

ASO的全称为Antisenseoligonucleotide。

这是一个一周注射一次的用药。

去年的世界肌病学会大会上，日本新药公布了二期临床试验的结果，显示，16名4-10岁的DMD儿童参加了这个多中心的研究。

这些患者接受了每周用药，治疗周期为24周的输液治疗。

结果显示，与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走，从坐姿起来等的一系列指标上有改善。

此外，试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明这个新药的安全性比较好。

结果公布后，公司本来计划在年就提出上市申请，但是，计划遭到推迟。如今，9月的申报迫在眉睫，一触即发。

Vitolarsen的新药申报历程

年7月20日：NS-二期试验结果发表

年10月：正式将名字命名为vitolarsen

年11月：公司计划扩大到45，44，51外显子跳跃新药开发

年1月：申报计划在年内

年1月23日：论文发表

年2月：引起海外DMD患者







































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