基因治疗系指采用DNA重组技术,通过载体介导的方法将外源性DNA转染至靶细胞,修复缺陷基因,使细胞恢复正常功能,也是针对遗传性疾病病因的根本治疗方法[1]。目前,基于细胞核酸水平的常用治疗策略包括基因修复(genecorrection)、基因失活(geneinactivation)和基因增强(geneaugmentation)。Duchenne型肌营养不良症(DMD)的基因治疗一直是分子遗传学家、药物学家和临床医师的







































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