PTCTherapeutics公司宣布,Emflaza(地夫可特)获批扩大其标适应症，用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。
美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司的补充申请(sNDA)。
杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病,导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。
Emflaza（地夫可特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于年2月首次获得FDA批准,用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。
Emflaza最初由马拉松制药研发。
地夫可特治疗DMD的批准，也是一波三折，犹如一场马拉松。
(马拉松制药的Emflaza标签。网络照片）
马拉松制药年在新药上市前夕将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。PTC公司拥有第一个获批治疗DMD外显子51跳跃的新药，eteplirsen。
PTC原来希望，能在今年7月获得Emflaza在2至5岁患者使用的补充申请。如今，这个批准提前1个月到来。
“我们很高兴能够Emflaza能够治疗杜氏肌营养不良症的年幼的男孩。治疗的标准是在诊断时开始Emflaza。我们相信,治疗两岁以及以上的更年轻的病人,当他们仍然有大量的肌肉,将有最大的好处,”PTC治疗公司首席执行官StuartPeltz博士说。
据美国患者组织PPMD的十年报告指出，总共2，名回答了问卷的DMD的患者中，三分之二（67%）使用过激素治疗。
在贝克肌营养不良（BMD）患者中，使用激素的比率为23%。
(PPMD十年报告的使用激素的患者比率）
参考（公司新闻稿）：
