美国食品药品监督管理局（FDA）9月19日批准了治疗杜氏（Duchenne）型肌营养不良症（DMD）患者的第一个药物eteplirsen的加速上市申请。eteplirsen适合确认DMD基因缺失可以跳跃51号外显子的患者，大概占所有DMD患者的13%。
“现在对于这种罕见的可怕的杜氏肌营养不良疾病，具有这种特殊类型的杜氏肌营养不良患者将拥有被批准的治疗方法。”FDA的药物评估和研究中心主任JanetWoodcock说，“在罕见病领域，由于每一种罕见病的人数少和缺乏对许多疾病的医学理解，新药的发展面临的挑战很大。基于原始的数据，加速上市使得患者可以获得药物，我们热切的等待着通过公司获得批准后必须要进行的验证性临床试验对于这个药物疗效的更多信息”。
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