美国神经病学学会（AmericanAcademyofNeurology，AAN）出台了最新版（版）“杜氏肌营养不良症（DMD）的皮质类固醇治疗”指南，相关内容于年2月发表在Neurology杂志上。AAN指南管理委员会召集DMD治疗方面的专家组成指南工作组。该工作组对年1月至年7月的DMD治疗相关文献进行检索，而后制定了本指南。指南中涉及了患者及其家属可能提出的各种问题，并且提供了明确的建议，以帮助医师回答这些问题：

皮质类固醇的作用是什么？

皮质类固醇治疗的不良反应有哪些？

泼尼松和地夫可特相比，哪个效果好，不良反应少？

皮质类固醇的最佳给药方案是什么？

是否有一些有用的干预措施能够最大程度地维持骨骼健康？具体建议给药建议对于DMD患者，泼尼松作为干预治疗药物：①能够改善肌肉力量和计时运动功能（C级）；②能够提高肺功能（B级）；③可减少脊柱侧凸手术（C级）；④可使心肌病延迟发作18年（C级）。对于DMD患者，地夫可特作为干预治疗药物，可：①改善肌肉力量和计时运动功能，使不能下床活动的出现时间向后延迟1.4~2.5年（C级）；②改善肺功能（C级）；③减少脊柱侧凸手术（C级）；④使心肌病延迟发作18年（C级）；⑤提高5年和15年随访期内的存活率（C级）。地夫可特和泼尼松在改善运动功能方面可能疗效相当（C级）。关于二者改善心功能的效果是否存在差异，仍缺少足够证据。与地夫可特相比，泼尼松与治疗第一年的体重增加可能相关（C级）。与泼尼松相比，地夫可特可能与白内障的发生风险升高相关（C级）。对于DMD患者，如果选用泼尼松治疗，0.75mg?kg-1?d-1应为首选剂量方案。每周末10mg/kg泼尼松（共12个月）同样有效，但远期疗效尚不确定。0.75mg?kg-1?d-1泼尼松可能与体重增加、多毛症和库欣综合征样表现的高风险相关（B级），改为每周末10mg/kg泼尼松（共12个月），上述不良反应的高风险不变。如果有显著的不良反应发生，应降低泼尼松的剂量至0.3mg?kg-1?d-1（一种替代方案，疗效降低），以改善不良反应（C级）。1.5mg?kg-1?d-1泼尼松为另一种替代方案，疗效与0.75mg?kg-1?d-1泼尼松相当，但不良反应相对较多（C级）。美国风湿病学会课题组骨质疏松症指南建议，接受皮质类固醇治疗（剂量不限，预期时间≥3个月的治疗）的患者，应补充钙（mg/d）和维生素D（IU/d），可经饮食补充或服用补充剂。现有数据不足以肯定或否定以下观点（以下均为U级）：①添加骨化二醇和双磷酸盐类（阿屈膦酸盐），作为有力干预措施，可改善应用DMD患者的骨骼健康；②双磷酸盐类可提高应用DMD患者的存活率；③泼尼松有益于提高存活率；④在疗效和不良事件发生率方面，泼尼松（剂量）每日、隔日与交替使用方案之间存在差异；⑤应首选地夫可特；⑥皮质类固醇影响生活质量。咨询建议以下咨询建议为以上逻辑结论的延伸。DMD患者及其家属应该：

①参与皮质类固醇的选择，注意各种皮质类固醇在应用支持证据、价格、可用性和不良事件发生率方面存在差异；当选定皮质类固醇种类后，应针对性讨论所选种类引发不良事件的风险。

②被告知添加双磷酸盐类到皮质类固醇治疗中的利弊。未来研究建议关于泼尼松和地夫可特的长期疗效，目前缺乏高质量研究数据。许多问题仍没有答案，包括：

应该何时启动治疗？

口服皮质类固醇治疗应持续多久？

是否有最佳给药方案，当患者不能下床活动或依赖呼吸机时是否需要改变剂量（增加、减少或停药）？

皮质类固醇治疗对骨骼健康有什么长期影响？

有消息称，有DMD患者从小服用皮质类固醇，但并未不能下床活动。皮质类固醇对骨骼健康的负面影响可能仅在患者不能下床活动时显著。

有研究（NCT）目前正在招募DMD患者；希望该研究能够对以上问题中的一些作出解答。

（《卒中大查房》原创作品，未经书面授权，其他







































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