暖冰行动总有人会因为我们的努力而变得不一样

国家医保局对诺西那生钠的灵魂砍价让人们再一次认识到脊肌萎缩症这个罕见病群体，从70万一支的天价药到3万的可用药，让人们再一次看到国家医保政策能保尽保的决心。年1月1日，山东脊肌萎缩症患儿成为诺西那生钠纳入医保后国内接受治疗第一人，这更是让罕见病患儿群体激动不已。很多肌营养不良患者和家属纷纷在网上留言咨询诺西那生钠能不能用于肌营养不良症的治疗？有没有肌营养不良治疗相关的“特效药”？

答案是让人失望的。

但是，失望之后还是要继续坚持给孩子治疗。

罕见病群体苦难愈之疾久矣。但是我们应清醒的认识到，新药物出现只是一方面，更重要的是在药物出现前我们该如何给孩子最大可能的保持一个好的身体状态，否则，就算有了像诺西那生钠一样的“特效药”，孩子没有好的身体状态的支持，即便疾病理论上有办法根治，用到孩子身上恐怕也是效果寥寥。

肌营养不良现阶段虽然尚不能根治，但是早期治疗很重要。已经完全坏死的肌纤维很难再恢复，但是尚存的肌纤维通过干预治疗可以保护起来。经过积极治疗，使现有的肌纤维损坏减缓，部分肌纤维增粗来改善肌力，延缓病情的进展，目前还是很有希望做到的。同时，早期治疗，损害尚轻，更有利于恢复和改善。

肌营养不良的治疗无异于“逆水行舟”，患儿本身的病情像流水一样不断地进展，医生和患者就像水中的小船上的船工在逆水流方向拼尽全力使小船前进。而众多患儿的治疗情况告诉我们，积极努力的治疗可以使病情得到好转和稳定。另外，进行性肌营养不良的治疗需要患儿家长的极大的坚持和耐心，我们建议有条件的家庭坚持治疗，条件差一些的最起码家庭康复治疗不能中断。

医疗技术不断突破发展，我们终会等到所谓的“特效药”。这一路可能漫长煎熬，甚至我们不能预知它什么时候、多长时间会来到，但是我们可以决定采用什么态度什么方式来等待和准备什么样的身体状态来迎接肌营养不良症“特效药”。对于肌营养不良孩子来说，专业的治疗和家长的坚持就是目前最好的“特效药”。