白癜风治疗哪里最好 https://m-mip.39.net/nk/mipso_6983144.html

——且行好事，共问前程——

LELANTOS三期临床试验正在对第一名患者进行评估，该试验正在评估FibroGen的pamrevlumab在患有杜氏肌营养不良症（DMD）不再能走路的患者中的疗效。

这项全球研究目前招募了90名12岁以上的正在使用糖皮质激素男患者。大多数网站尚未公布;亚特兰大的罕见病研究中心就是其中之一。联系信息可以在这里找到。

FibroGen首席执行官EnriqueConterno在新闻稿中表示：“开始进行LELANTOS3期临床试验，对于FibroGen和我们的DMD临床计划而言，是一个关键的里程碑，也是对受Duchenne影响的患者和家属的重要发展。”“我们感谢全球监管机构，研究人员，护理人员和患者之间的合作，以支持开展这项试验。”

Pamrevlumab是一种抗体疗法，旨在阻断结缔组织生长因子（CTGF）的活性，结缔组织生长因子（CTGF）促进纤维化（疤痕形成），并在DMD患者的肌肉中异常高水平地被发现。纤维化是肌肉营养不良的标志，导致肌肉无力和损伤，包括心肌。

FibroGen临床开发，药物安全性和药物警戒性高级副总裁EliasKouchakji医学博士说：“在DMD中，pamrevlumab对结缔组织生长因子（CTGF）的抑制作用可能导致肌肉纤维化减少，从而导致肌肉功能增强。”“我们希望pamrevlumab为患者提供有意义的治疗。”

一项正在进行的开放标签的2期临床试验（NCT）的初步结果表明，该治疗有助于延缓非行动不便的DMD男孩和年轻男性的下降甚至改善其肺和心功能。

pamrevlumab的治疗耐受性良好，并显示出可以保持患者上肢使用的潜力。

由FibroGen赞助的新近参与的LELANTOS试验（NCT）的患者将被随机分配接受pamrevlumab或安慰剂治疗，均每两周通过静脉输注（注入血流）接受皮质类固醇激素治疗，最多52周（一个）年）。Pamrevlumab将以35mg/kg的剂量进行测试。

该试验的主要目的是从研究开始到第52周改变上肢（PUL）评估总成绩。PUL2.0是专门为DMD开发的上肢功能测量指标。还将评估肺和心脏健康。

完成了为期一年的研究的参与者将有资格继续或开始进入开放标签扩展研究的治疗，在该研究中，所有人都将同时服用帕姆瑞拉单抗和皮质类固醇。

FibroGen还正在研究减轻其他纤维化可能有益的其他三种疾病的pamrevlumab：局部晚期不可切除的胰腺癌，特发性肺纤维化和COVID-19。

北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心（简称北京至爱DMD关爱中心），前身为年5月成立的中国社会福利基金会“MD关爱项目”，年9月正式注册成立民办非盈利机构。至爱是中国成立最早的DMD/BMD患者互助组织，也是中国重要的DMD/BMD全国性患者帮扶机构之一。

★愿景：结束杜氏

★使命：持续提高DMD/BMD患者和家庭的生活质量，延长患者寿命。

★价值观：尊重每一种生命形式，体现生命价值

★信念：爱不会停止脚步

[主要工作]：

●筹划DMD公益帮扶项目，开展公益活动；

●汇聚患者的力量，建设患者交流平台，促进患者及家属之间的互助互勉精神，分享治疗、护理及生活心得；

●加强疾病宣传，避免误诊误治；提供有关疾病研究、诊疗的最新信息；

●协助有关单位提供康复、社交、心理服务及情绪支持；

●积极创造对患者有利的社会环境，为患者提供更多的医疗、教育、就业机会。

在至爱，我们相信：患者的命运可以改变，积极创造对患者有利的社会环境，可以为患者提供更多的医疗、教育、就业机会；乐观的和疾病一起生活，可以持续提高患者及家庭的生活质量，延长患者寿命。因为有爱，所以至爱!

[主要业绩]

●长期和社会福利、教育和儿童慈善界以及罕见病患者组织保持密切的协作关系，开展与DMD有关的公益项目，链接社会资源，支持全国各地DMD患者和家庭活动；

●年至医院、医院第三医学中心（医院）、医院、医院医院合作开展患者教育活动；

●年至今持续和原武警总院等机构合作,汇聚社会各方力量，举办了6届DMD全国医患交流大会；

●DMD联合门诊(MDT)倡导者和推动者，是医院、医院、医院DMD联合门诊的患者支持单位，医院开展DMD联合门诊（MDT），为DMD标准化治疗提供服务，在全国范围内为DMD家长和患者组织提供技术支持。

DMD(DuchenneMuscularDystrophy)属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷，造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白（Dystrophin蛋白），肌细胞膜失去完整骨架，造成肌细胞膜损伤，肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩，肌力逐渐减退，丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏，若不治疗干预，DMD病人通常在12岁前失去行走能力，最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。

DMD/BMD约有65%左右与遗传有关，35%为新生突变所致。按发病率，全国每年新增约名DMD/BMD病人，患者总数约有10万人。

至爱订阅号，及时传达最新活动及资讯

至爱执行主任姚颜锁，电话联系邮箱：