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EpiriumBio是一家临床阶段的生物医药公司，致力于开发治疗神经肌肉疾病、神经退行性疾病和线粒体疾病的创新疗法，年8月12日该公司宣布，已启动口服疗法EPM-01治疗贝克肌营养不良（BMD）的1期临床研究，并招募了首批受试者。此外，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予EPM-01治疗贝克肌营养不良的孤儿药资格。此前，该疗法已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，治疗贝克肌营养不良和杜氏肌营养不良（Duchennemusculardystrophy，DMD）。贝克肌营养不良是一种罕见的遗传性退行性疾病，可导致进行性肌肉衰弱和丧失，主要影响骨骼肌和心肌。主要影响10-15岁男性患儿。该病通常由负责产生抗肌萎缩蛋白（dystrophin，为肌纤维的重要组成部分）的基因突变引起。由于患者的抗肌萎缩蛋白不足，肌纤维会逐渐分解，导致肌无力。目前在美国和欧盟尚无获批疗法。EPM-01是一种新型合成化合物，已在多项线粒体功能障碍的临床前和临床研究中进行了概念验证。1期开放标签、剂量递增研究正在贝克肌营养不良受试者中评价三种剂量EPM-01的安全性、初步临床疗效和潜在生物标志物。这项研究预计将招募20例左右非卧床男性受试者，年龄在16岁到59岁之间，且具有抗肌萎缩蛋白基因突变。在6个月的剂量递增期后，受试者将以最高耐受剂量继续治疗6个月，开始给药后共随访1年。EpiriumBio总裁兼首席执行官RussCox先生说：“EPM-01启动1期研究患者入组，这一进展是我们为贝克肌营养不良患者开发新型疗法的重要进展。期待这项研究能提供有价值的洞见，为下一阶段的临床开发提供信息。”注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，医院就诊。参考资料:[1]EpiriumBioAnnouncesCommencementofPhase1ClinicalTrialofEPM-01inBeckerMuscularDystrophy.Retrieved-08-13,from