北海康城(CanBridge)公司宣布，获得中国国家医药产品管理局（NMPA）批准，Hunterase（Idursulfaseβ注射剂）用于治疗粘多糖II（MPSII或亨特综合征）的患者。

Hunterase是一种酶替代疗法（ERT），用于长期治疗亨特综合征。

这是CANbridge罕见病组合中首次获批的新药，也是中国首次为亨特综合征提供的酶替代（ERT）治疗，填补了目前没有新药的空白。

Hunterase由韩国药企GCPharma开发，在美国和韩国被指定为孤儿药物，并在11个国家/地区获批上市销售。

年1月，北海康城从韩国GC制药公司获得了Huntease的独家许可权，获得了该药物在中国大中华区商业化的权利。去年9月，NMPA授予该药物优先审评资格。

常读健点子的粉丝一定不陌生，北海康城是一家注重罕见病新药开发的国内药企，目前已经和美国麻州大学的Horae基因治疗中心，展开合作，研究基因治疗罕见病。

就在上周，这家在北京和波士顿都设立了研发中心的药企宣布，进一步扩大基因治疗的合作。这个新一轮合作，将开发个性化的腺相关病毒（AAV）载体，研究治疗神经肌肉疾病。

罕见病大会召开

由寇德罕见病关爱中医院主办的罕见病大会，于9月12-13日在成都举行。

本次大会特别设立了网络直播，让无法赴会的人士也能参与其中。

这次大会专门开辟了境外新药引进国内的小组讨论，其中请到了海南博鳌乐城国际医学先行区管理局副局长刘哲锋来讲解通过药价谈判，把目前临床急需的新药，包括治疗罕见病的新药引入国内的方法。

健点子在6月22日报道，目前海南博鳌乐城先行区已经考虑引进的新药，包括已经在美国获批上市，治疗进行性肌营养不良的地夫可特。预计定价为35，美元一年，约合人民币，元。

此外，本届罕见病大会还特别开辟了基因治疗罕见病的环节，其中邀请了北卡大学终身教授肖啸博士主持。这个基因的环节请到了四川大学生物治疗国家重点试验室，医院的研究者，分别介绍了罕见病治疗，x-连锁遗传视网膜色素变性研究，血友病和威尔逊病的基因治疗，以及基因治疗心衰等。

基因疗法审评再度推迟

继遭到美国FDA的暂时推迟，百傲万里(BioMarin)公司的基因治疗血友病的新药在欧盟也遭到推迟。

该公司在美国证券交易委员会（SEC）的一份文件中披露，欧洲药品管理局已要求公司提供参加了三期临床试验的名患者的52周的完整结果，这些患者都参加了正在进行的第三阶段治疗研究。

BioMarin表示，预计最后一名患者在年11月完成52周的随检，并正在与监管机构合作，在年第一季度末之前提交所要求的数据。

而且，欧盟的这个要求，意味着，百傲万里的这个基因新药，本来已经获得了快速审评资格，但现在恢复到标准审评，该公司确认。

参考：