12月23日，罗氏（Roche）和SareptaTherapeutics宣布签署许可协议，罗氏获得Sarepta一款针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的研究性微肌营养不良蛋白基因疗法SRP-（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美国以外的其他地区的销售和商业化的独家权利。根据协议条款，Sarepta将获得7.5亿美元的现金和4亿美元的股权预付款。此外，Sarepta有资格获得高达17亿美元的监管和销售里程碑，以及净销售额的特许权使用费。Sarepta将继续负责SRP-的临床开发和制造，并与罗氏公司平均分担全球临床开发费用。双方预计该协议将在年第一季度完成。

年，美国FDA批准了Sarepta公司的新药Exondys51（eteplirsen）上市，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。年12月12日，美国FDA加速批准Sarepta公司的Vyondys53（golodirsen）上市，治疗适于使用外显子53跳跃（exon53skipping）治疗的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这些患者大约占DMD患者总数的8%。

此次合作展示了罗氏对基因疗法的重视。结合罗氏（Roche）的全球业务，商业地位和监管专业知识，有望将Sarepta的DMD基因疗法候选药物开发进度，以加快美国境外患者使用SRP-的速度。DMD是一种X连锁罕见的变性神经肌肉疾病，可导致严重的进行性肌肉丢失和过早死亡。SRP-（目前正在DMD的临床开发中）旨在将微肌营养不良蛋白编码基因直接递送至肌肉组织，以有针对性地生产微肌营养不良蛋白。

罗氏制药合作伙伴负责人JamesSabry在评论这项新合作时说：“我们很高兴与Sarepta签订这项许可协议。通过共同为患者提供SRP-，我们希望从根本上改变患有这种毁灭性疾病的患者和家庭的生活，而目前只有有限的治疗选择。”Sarepta总裁兼首席执行官DougIngram表示：“作为使命驱动型组织，我们很高兴与罗氏合作，以期将SRP-带给美国以外的患者。这种合作不仅会增加与SRP-可能有利于美国以外的患者的速度，同时也将大大拓展中，我们可能会推出SRP-，以改善和拯救生命。”作为协议的一部分，罗氏还获得了从Sarepta获得某些未来DMD特定项目的美国以外权利的选择权，以换取单独的里程碑和专利权使用费以及成本分摊。