科学家发现了一种基于细胞外囊泡的新方法治

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来自意大利罗马的SanfordBurnhamPrebys医学研究所、圣卢西亚基金会和天主教圣心大学的科学家发现,对营养不良性肌肉中释放的细胞外囊泡含量进行药物干预,可以恢复其肌肉再生能力并预防肌肉纤维化。这项发表在《EMBOReports》上的研究揭示了一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新治疗方法,DMD是一种无法治愈的肌肉萎缩性疾病,该病的治疗在再生医学领域具有深远的意义。“我们的研究表明,细胞外囊泡是生物活性介质,可以运送药物(即HDAC抑制剂,HDACi)用于治疗DMD。”该研究的通讯作者、SanfordBurnhamPrebys医学研究所教授PierLorenzoPuri博士说,“我们在20年前就发现了这种治疗方法,并完成了所有的临床前工作,从而推进目前针对DMD患病男孩的临床试验。但是,HDACi的治疗受到系统性不良反应的各种限制。”在目前的临床试验中,患有DMD的男孩由于不良副作用的风险,未按最佳剂量接受HDACi治疗。科学家们希望细胞外囊泡局部递送HDACi至营养不良的肌肉,这种生物活性颗粒作为无细胞、非免疫原性、可移植的工具,可以克服长期服用高剂量药物引起的不良副作用。“我们相信使用这种经过药理学处理的细胞外囊泡可以安全地将HDACi之类的药物直接递送至营养不良的肌肉,以获得有益的作用,否则只有在更高的毒性剂量下才能实现相同的反应。”Puri说。细胞外囊泡是生物活性颗粒,这意味着它们在体内具有作用。由于具有治疗潜力,细胞外囊泡最近引起了生物医学界的极大



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