年底，一个忙碌的时节。

不仅有新药的获批，有价值万基因疗法的免费提供，有大手笔合作，更有新药的不断进展到临床。

今天，健点子小编带来的是一款旨在治疗强直性肌营养不良（DM）的新药MYD-.

强直性肌营养不良，又叫myotonicdystrophy，是一种常染色体显性遗传病，全球发病率为人中就有一人。

根据致病基因不同，可以分为DM1型和DM2型。致病基因有DMPK和ZNF9。

DM主要表现为肌无力，肌萎缩和肌强直。

这个新药，MYD-是一款抗生素，在位于日本大阪的大阪大学医学院神经内科即将进入临床试验。

这个临床试验计划招募30名强直性肌营养不良患者，年龄在20到55岁之间，性别不限。经确诊有DMPK基因突变的强直性肌萎缩的患者。

此外，6分钟行走距离超过25米的患者才可以参与。

这个临床试验的招募患者人数为30人。

口服用药的MYD-一日两次，剂量分为两个级别，毫克和毫克，24周用药。

这个二期临床试验的主要目的，是评估这个抗生素用药的安全性，对于所有的不良反应都进行收集和研究发生概率。

次要评估目标包括：骨骼强直的改善，肌电图的观察，肌肉功能提高，步行距离的测试，生活质量的评价和肌酶（CK）的减少。

试验记录如下:

临床试验信息：