年10月13日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，FDA授予辉瑞公司针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的研究性基因治疗药物PF-快速通道资格，意味着基因疗法PF-相对于现有的治疗方法在治疗DMD严重状况方面具有更大潜力。

辉瑞公司罕见病首席开发官医学博士布伦达·库珀斯通（BrendaCooperstone）在新闻稿中表示：“FDA决定授予我们的基因疗法PF-快速通道，这一决定凸显了解决杜氏肌营养不良症治疗需求的紧迫性。我们正在努力尽快推进计划中的第三阶段。”

DMD是一种毁灭性的X性连锁疾病，负责编码肌营养不良蛋白（dystrophin）的DMD基因突变导致肌营养不良蛋白产生不足，而肌营养不良蛋白是维持肌肉膜稳定和功能所必需的。DMD患者随着年龄的增长肌肉退化并逐渐恶化，在十几岁时就需要轮椅辅助，并且这些患者通常在二十几岁时就死于疾病。

基于AAV9的基因疗法

PF-使用一种经过修饰的无害腺相关病毒（AAV）—AAV9向肌肉组织递送较短但功能齐全的DMD基因（其编码的蛋白称为微型肌营养不良蛋白）。通过单次施用PF-为受影响最严重的组织提供有效的微型抗肌萎缩蛋白源，有望减缓或阻止DMD患者的肌肉变性。

派真生物提供AAV包装服务

取得积极数据的1b期临床试验

PF-被授予快速通道资格是基于正在进行的1b期临床试验（NCT）取得了积极的数据，该试验正在评估针对约30名DMD男性患者的基因疗法。研究将对治疗后的患者进行5年随访。

来自前九个接受治疗的男性患者（平均年龄8岁）的一年随访数据显示，PF-具有良好的耐受性，并能够有效促进肌肉组织中微量肌营养不良蛋白的持续产生和改善运动功能。

9例患者中有3例接受了低剂量PF-（1E14矢量基因组vg/kg），其他6例接受了较高剂量的3E14vg/kg。研究结果显示，与外部安慰剂组相比，高剂量治疗患者显示出更高的微型肌营养不良蛋白水平和微型肌营养不良蛋白阳性肌纤维水平，且大腿肌肉脂肪含量下降，而在低剂量治疗患者中未观察到脂肪含量降低。脂肪含量降低是改善肌纤维健康和质量的标志。

辉瑞罕见疾病研究单元首席科学官SengCheng博士表示：“综合起来，我们相信这些数据支持这样的观点，即以3E14vg/kg剂量PF-治疗DMD患者，可促进机体表达潜在治疗水平的微小肌营养不良蛋白，这可能转化为DMD患者肌肉功能和健康的可测量改善。”

关于腺相关病毒

重组腺相关病毒（rAAV）是一种经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，取而代之的是具有治疗作用的基因、基因编辑或碱基编辑工具等，rAAV通过选用适合血清型与特异性的载体设计，来实现不同组织器官或细胞的精准靶向治疗，比如可通过血清型的组织嗜性成功靶向全脑、侧脑室、中枢神经、周边神经、心脏、眼睛、耳、肺、胰腺、脂肪、前列腺、骨骼肌、肝脏、肾脏等，在实现精准给药和治疗方面拥有巨大的应用潜力。

派真生物“一次性技术”GMPAAV生产基地全面投产

为了不断满足基因疗法对于GMP级AAV载体工艺及规模化的需求，有效地整合人才与设施资源，提升工艺开发与规模化生产效率，年10月派真生物正式宣布使用行业领先的“一次性技术”的平方米的cGMPAAV生产基地全面投产。

该基地位于中国广州经济开发区科学城莱迪创新科技园，也是一条专门用于AAV载体规模化GMP生产的产业基地，配备了世界先进的规模化生产设施和系统，它将满足合作客户IND申报、I-II期临床与IIT试验对高品质临床级AAV样品的迫切需求。该基地的建成与全面投产，代表了派真生物在基因治疗CDMO平台建设、GMP团队建设与临床级AAV项目实施方面更上一层楼。

PackGene位于广州经济开发区的AAVGMP生产基地

PackGene全面投产的AAVGMP基地局部图

派真生物GMP生产基地：一次性技术的运用

派真生物GMP车间内所实施的基因治疗产品的生产与质量控制均为AAV载体，并根据派真生物优化的工艺路线进行优化布局设计，大幅度提升空间利用率，也大大降低清场清洁验证的难度，避免基因疗法制品在规模化生产过程中的交叉污染，以达到符合基因治疗产品IND或IIT生产或注册申报要求。

除此之外，派真生物探索出核心的工艺技术路线，可以帮助合作伙伴大幅度提高单批产量和降低投入成本，还为客户赢得更加宝贵的速度优势，助力加快基因疗法的产品注册和临床级别样品的生产。

PackGene生产AAV载体的GMP基地的参观走廊

派真生物还完成了一系列基于AAV的质量方法学开发与验证，建立了在GMP标准下基因疗法制品从收获液、原液、半成品和成品的完整质量控制策略，实现从早期开发阶段到后期开发过程从工艺到产品的全程控制，例如pH、外观、可见异物、渗透压、装量、序列、A/A、HPLC纯度、HPLC空壳率、基因组滴度、感染滴度（TCID50）、目的基因表达、无菌、支原体、细菌内毒素、rcAAV、宿主蛋白残留（HCP）、质粒DNA残留、BSA残留、核酸酶残留以及其他客户定制开发的质量指标。PackGene质量控制实验室：AAV纯度与空壳率HPLC检测平台为了满足未来几年中国内外对GMP级AAV的持续增长的需求，除了此次全面投产的GMP基地以外，派真生物还在同步加快建设专门于AAV的生产的大规模GMP生产基地，该基地也位于广州黄埔经济开发区，其中占地面积达到平方米，它将用于满足基因治疗I-III期至商业化规模的AAV载体的生产，预计将在年初全面投产。PackGene一“派真”诚招纳优秀的技术项目人才派真生物（PackGene）致力于携手国内外有志之士打造全球领先的基因治疗CDMO服务品牌，我们为全行业的优秀人才提供广阔的职业发展平台，这里有家庭般温暖的员工关怀，注重每一位员工的成长、价值和感受，秉承“平等、奋进、关爱、包容”的工作生活氛围，更有行业竞争力的薪酬待遇和员工关怀，公司提供免费的健康体检、晚餐及各项福利，每季度组织员工生日Party、季度团建活动、年度员工旅游活动，还为青年员工组织丰富多彩的联谊活动，让每一位员工快乐地融入派真生物大家庭。派真生物独立的员工办公区：配套设施齐全

热招岗位如下：

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欢迎海内外优秀人才加盟，请投递简历至：

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