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北京时间年10月25日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布与ScriptrGlobal签订研究合作和许可协议，合作研发抗肌萎缩蛋白病的基因治疗产品。北海康成将拥有ScriptrGlobal的全球独家授权，通过使用该公司Stitchr?平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。ScriptrGlobal将负责技术研究，而北海康成承担产品开发、生产、注册和商业化的所有责任。

该合作协议的财务条款包括预付款、开发和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。

“我们很高兴能够与ScriptrGlobal携手开发其Stitchr技术平台，我们相信这有可能为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革。”

“那些患有抗肌萎缩蛋白病的患者及家人迫切需要创新的治疗方法。ScriptrGlobal很高兴能够利用公司这一新的平台技术，与北海康成合作开展这项重要工作。”

抗肌萎缩蛋白病是一种X伴性遗传性肌肉病，包括Duchenne型肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）、Becker型肌营养不良（BeckerMuscularDystrophy,BMD）以及DMD相关性扩张型心肌病（DMD-associateddilatedcardiomyopathy,DCM）。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力。患儿在大约在12岁左右丧失行走能力。BMD的特征是晚发性骨骼肌无力。心肌病是DMD和BMD患者发病和死亡的常见原因。DCM的特征是会出现左心室扩张和充血性心力衰竭，临床症状通常不涉及骨骼肌或随意肌的病变。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/~1/；在中国,这一比例约为1/。BMD的发病率在新生男婴中大约是1/~1/。而DCM的患病率数据尚未可知。

ScriptrGlobal是一家临床前生物技术公司，主要开发新的治疗方法，用于治疗具有挑战性和危及生命健康的疾病。ScriptrGlobal正在开发多个的独特的专利技术平台，这些平台是由罗切斯特大学（UniveristyofRochester）的DouglasAnderson博士创建的，旨在通过修改DNA、RNA和蛋白质的表达来研发高度靶向疗法。

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