医麦客近期热门报道★依科赛生物完成B轮逾亿元人民币融资，倾力打造细胞培养中国芯★多禧生物申报第四款ADC药物获得NMPA受理丨医麦猛爆料

年10月28日/医麦客新闻eMedClubPRNews/--10月25日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布与ScriptrGlobal签订研究合作和许可协议，合作研发抗肌萎缩蛋白病的基因治疗产品。北海康成将拥有ScriptrGlobal的全球独家授权，通过使用该公司Stitchr?平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。ScriptrGlobal将负责技术研究，而北海康成承担产品开发、生产、注册和商业化的所有责任。

该合作协议的财务条款包括预付款、开发和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴能够与ScriptrGlobal携手开发其Stitchr技术平台，我们相信这有可能为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革。”ScriptrGlobal联合创始人、董事长兼首席执行官KeithAlkek表示：“那些患有抗肌萎缩蛋白病的患者及家人迫切需要创新的治疗方法。ScriptrGlobal很高兴能够利用公司这一新的平台技术，与北海康成合作开展这项重要工作。”关于抗肌萎缩蛋白病抗肌萎缩蛋白病是一种X伴性遗传性肌肉病，包括Duchenne型肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）、Becker型肌营养不良（BeckerMuscularDystrophy,BMD）以及DMD相关性扩张型心肌病（DMD-associateddilatedcardiomyopathy,DCM）。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力。患儿在大约在12岁左右丧失行走能力。BMD的特征是晚发性骨骼肌无力。心肌病是DMD和BMD患者发病和死亡的常见原因。DCM的特征是会出现左心室扩张和充血性心力衰竭，临床症状通常不涉及骨骼肌或随意肌的病变。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/~1/；在中国,这一比例约为1/。BMD的发病率在新生男婴中大约是1/~1/。而DCM的患病率数据尚未可知。关于北海康成制药有限公司北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。北海康成拥有13个具有巨大市场潜力的药物资产组成的综合且差异化管线，针对一些最普遍的罕见病和罕见肿瘤。这些疾病包括Hunter综合征（MPSII）和其他溶酶体贮积症（LSD）、补体介导的疾病、甲型血友病、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病和神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤（GBM）。北海康成战略性地将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括但不限于：Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院（UMass）和LogicBio。

文章来源：

北海康成《北海康成与ScriptrGlobal合作开发神经肌肉疾病基因疗法》

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