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年7月19日/医麦客eMedClub/--年辉瑞以6.54亿美元收购了基因治疗公司BambooTherapeutics，并且投入1亿美元扩展了他们与斯坦福大学，北卡罗来纳大学合作的基因治疗商业水平的生产能力。在此之后，辉瑞也对基因治疗表现出更多的兴趣。

去年8月，辉瑞投资1亿美元在北卡罗来纳州桑福德建立了一家新的基因治疗工厂。

过去几年里，辉瑞已经在基因疗法中做出了重大投资，正在建立重组腺相关病毒（rAAV）载体设计和制造方面行业领先的专业知识。

未来五年，辉瑞还计划在美国投资约50亿美元的资本项目，包括升级和扩大美国的医药工厂，和提升其基因疗法的能力。

血友病

除了这次与SparkTherapeutics合作开发针对B型血友病的基因治疗药物外，辉瑞还与SangamoTherapeutics合作研发和商业化治疗A型血友病的潜在基因疗法产品，其中包括年8月启动临床实验的的SB-。

此外，辉瑞将在运营和财务上负责SB-和额外产品的后续研究、开发、制造和商业化活动。

SB-由一种携带因子VIII基因构造的rAAV载体构成，通过一种专利、合成性、特定作用于肝脏的启动子驱动。FDA已经授予该药物的孤儿药资格。

目前，该药物正在进行Ⅰ/Ⅱ期临床试验，评估安全性并测量因子VIII蛋白质血液水平和其他有效性终点。

SB-

A型血友病

是一种由导致凝血因子VIII活性不足的基因突变所引发的罕见血液病。美国大约有1.6万名A型血友病患者，全球范围内患者数量超过15万。

心脏病

据辉瑞