国内成立最早的白癜风医院 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824?fr=aladdin
肌萎缩协会（MuscularDystrophyAssociation）4月20日公布了年奖励科研课题一览，共有13个项目将分享万美元的经费的赞助。
这些项目中既有最新的基因编辑技术CRISPR-Cas9，也有寻找解决DMD纤维化的方法。CRISPR技术如火如荼，张锋等三剑客近日成立的Beam公司就是最新的例子。
抑制NOX4基因是否能帮助解决DMD纤维化，从而保护肌肉免受纤维化损伤，是13个项目中的一个研究课题。
此外，制药公司和学术界合作也是热点。美国常青藤大学中的布朗大学和纽约的辉瑞公司合作，将资源互补，共同研究发现新药靶点，治疗包括肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。
这些项目的亮点有：
CRISPR/Cas9基因编辑技术:。
问题：能否使LAMA2基因的表达正常化，来帮助恢复merosin缺陷先天性肌营养不良症（CMD）中骨骼肌和神经的稳定？
杜氏肌营养不良的纤维化
纤维化又称瘢痕形成，这个过程的基础是什么？是否可以抑制NOX4基因，从而保护
受DMD影响的肌肉免受纤维化损伤？
Friedreich共济失调（FA）
早期的突触异常是否导致语言功能障碍和疲劳？如果是这样，可否进行针对性治疗来
阻止或逆转这些异常，改善FA的症状？
其他课题的亮点还包括：
ALS（肌萎缩性侧索硬化症）
什么原因导致TDP-43蛋白聚集成聚集体（团块），怎样可能阻止这些聚集体的形成，为患有ALS的患者提供临床益处？
触发中枢核心疾病（CCD）
是什么原因触发CCD和其他类似的神经肌肉疾病的肌肉功能障碍？
MDA还表示，参与这些科研项目的医生遍布各地包括澳大利亚。
他们中有佛罗里达大学的博士后LukaszSznajder，主攻新一代基因测序，希望能找到和发现新的血液标志物。
目标疾病包括：C9ORF72和2型强直性肌营养不良症（DM2）突变引起的ALS和额颞叶痴呆（FTD）。
此外，MDA和ALS协会（TargetALS基金会）合作，出资10万美金，奖励能发现ALS生物标志物的科研人员。
阿密大学医学院的JohnT.Macdonald博士被授予MDA研究基础设施资助，以扩大和提供更广泛的可用资源，简化基因鉴定，以用于诊断和治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）。
布朗大学的克里斯蒂沃顿博士，这位脑科学研究所生物学教授也获得MDA研究资助，开始一个新的产学合作。这个合作使得沃顿博士利用辉瑞公司的可用资源，努力确定和加速开发ALS的新药目标。
具体做法是：布朗大学研究人员贡献他们在生成和评估人类疾病模型和筛查方面的经验，而辉瑞则提供深厚的治疗策略知识，专有的化学基因库，他们的药物筛查专长和一系列分子试剂。
澳大利亚维多利亚州莫纳什大学生物科学院副教授RobertBryson-Richardson博士获得MDA研究资助，研究潜在治疗肌原纤维肌病（MFM）Filamin的C基因。
“我们正在动物模型中测试多种药物，”Bryson-Richardson说。“其中一些如果有效，可能适合临床使用。就是那些不适合临床使用的药物，也将帮助我们找出可能成为未来治疗靶点的途径。”
MDA新闻稿：
