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专攻儿童遗传病研究的陈怡文（YI-WenChen）博士获得总额20万美元（万人民币）研究资助，开发新药治疗面肩纮型肌营养不良。

文气秀雅的陈怡文博士是华盛顿儿童研究所遗传医学研究中心副教授，她刚刚获得了MDA协会颁发的研究资助，在两年内将获得20万美元，研发一种新药，治疗FSHD。

（陈怡文博士和团队。MDA照片）

FSHD是进行性肌营养不良的一种，FSHD导致肌肉逐渐退化。与常见的肌营养不良，杜氏肌营养不良（DMD）不同的是，FSHD的最显著的特征是在面部、肩部和上臂的肌肉的进行性退化。

FSHD是由DUX4蛋白（DUX4）的异常表达所引起的，这个基因突变导致毒性和肌肉细胞死亡。

目前，抑制DUX4表达是阻止FSHD疾病进展的主要治疗方法，因为抑制这种基因表达可以预防或减缓这种有毒蛋白质对肌肉细胞的损害破坏。

陈怡文（DVM）博士的研究团队，是开发一种反义寡核苷酸（ASO）来治疗FSHD肌营养不良症。

反义寡核苷酸目前在治疗肌营养不良已经有新药获批上市。

第一个获批治疗杜氏肌营养不良外显子51跳跃的新药，eterplirsen就是反义寡核苷酸（ASO）。

而且，目前正在研究治疗外显子45和53跳跃的新药，也是ASO。

“我们希望在肌肉细胞中展示抗义寡核苷酸（ASO）治疗的良好生物利用性，在小鼠模型中具有疗效，这将使我们能够推动药物开发，”她表示道。

动物模型开始入手。

陈博士将开发一种基于ASO的疗法，使用与Spinraza相同的主干化学作用来踢DUX4表达。

Spinraza是渤健（Biogene）公司的产品，是第一个治疗脊髓肌萎缩的疾病修饰疗法，在年12月获得美国食品和药物管理局批准。

陈博士将从先前确定的FSHD的ASO候选药物开始。这些候选药物在细胞培养中显示出疗效，并观察它们在FSHD小鼠中的效果如何，目的是使这些ASO更接近于进入治疗FSHD的临床前和临床试验。

MDA是肌营养不良患者协会，与PPMD并列，是肌营养不良两大患者协会之一。

MDA刚刚宣布，出资万美元（万人民币），资助25个研究项目，要踢渐冻人症，肌营养不良等罕见肌病。

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