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日前，法国国家药品和保健产品安全局已批准Généthon的基因疗法GNT进入临床试验，以测试其安全性和有效性，GNT是一种可用于杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在基因疗法。

Généthon首席执行官FrédéricRevah在新闻稿中表示：“从转化研究到临床应用，Généthon一直支持这种候选药物，这是我们实验室多年来进行的前沿研究的具体成果。这项针对杜氏肌营养不良症（DMD）这种毁灭性疾病的试验，标志着Genethon进入了一个新的里程碑阶段。”

关于杜氏肌营养不良症

Duchenne是由DMD基因遗传突变引起，DMD基因指导被称为抗肌营养不良蛋白(dystrophin)的蛋白质合成，该蛋白质为肌纤维提供了结构支持和保护。DMD患者肌肉中缺少dystrophin，导致肌肉在收缩和放松时容易受到潜在伤害。其特征是进行性肌肉退化和萎缩。

dystrophin在肌肉细胞中的重要性

AAV介导的基因疗法

GNT使用无害的腺相关病毒载体（AAV）携带指令以制备缩短形式的dystrophin，称为micro-dystrophin（微抗肌萎缩蛋白）。作为已知的人类最大的基因，全长DMD基因无法插入到病毒载体中，为了将dystrophin引入患者的细胞，必须将该基因缩短。研究人员通过将基因缩短至其最小的功能成分（micro-dystrophin）来解决这一障碍。

在自然发生肌肉萎缩症的狗中进行的一项研究支持了micro-dystrophin治疗DMD的潜力。经治疗后的狗肌肉功能增强，并且其总体症状维持稳定长达两年之久。

派真生物提供rAAV包装服务

Généthon与Sarepta达成合作

Généthon与SareptaTherapeutics达成合作，在临床前研究和临床研究中进一步开发了基于micro-dystrophin的基因疗法。

Généthon已经在法国试验点开始了纳入前研究，通过追踪该疾病在三个月至三年内的自然发展过程，可以在名年龄在5至9岁的男孩中筛选出符合试验条件的儿童。研究中使用的方法将确定临床试验的目标。Généthon计划在法国以外的国家如美国、英国和以色列等进一步开展试验。

Sarepta也一直在开发另一种基于micro-dystrophin的基因治疗产品SRP-，医院的DMD男孩进行的1/2期临床试验（NCT）表明，SRP-具有持续的安全性和耐受性。在两年多的随访期内，这些参与者没有表现出免疫系统激活，并且他们的NorthStarAmbulatoryAssessment（一种评估能独立行走的DMD儿童运动能力的评定量表）评分比研究开始时平均提高了7点。

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