1、SolidBiosciences公司最新DMD基因疗法将进临床。位于英国爱丁堡的Synpromics公司表示，将向Solid公司提供他们合成的肌肉细胞选择性的转录启动子，公司预计，今年年底，将会开展SGT－的临床一期和二期试验。
2、PTC公司分享了来自Translarna(ataluren)三期临床试验的附加数据，结果显示这个疗法对于能行走的DMD男孩轻微的延缓了疾病的进程，虽然有几个参数对于Translarna有利，但是根据来自安慰剂组的数据，差别不具有统计显著性。9月28日，FDA将召开关于Translarna的顾问委员会会议。
3、欧洲医药管理局（EMA）的人类用药委员会在上上周做出决定，反对推荐批准瑞士制药公司Santhera的Roxane（艾地苯醌）治疗DMD。
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