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基因和细胞治疗

大会进展报道

根据现阶段问卷填写人数的多少，并特殊考虑一些极罕见疾病患者群体，我们选择了25项报告进行报道。包括CAH,血友病,PKU,Dravet,Usher,LCA10,NF1,DMD,MPSIII,LGMD,LHON,Wilson病,ALD,ALS,MMA,SCA3,Stargardt,结节性硬化，亨廷顿舞蹈症，GM1神经节苷脂沉积病，GM2神经节苷脂沉积病，法布雷病，庞贝病，视网膜色素变性，以及Angelman综合症。另外我们会为最终排名前5名的患者群体开展针对性的基因治疗讲座。欢迎病友积极参与。

25项报告详细报道

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基因疗法治疗CAH

虽然这次大会没有CAH相关报告，但CAH患者填写问卷人数最多，所以我们了解了下CAH基因疗法的相关进展，并在此做一个简单分享。一家美国药企BridgeBio正在研发名为BBP-的基因疗法药物以治疗CAH。他们已经在猴子模型中进行了试验。一般而言，猴子这种大型动物模型是临床前研究的最后一步，所以这款AAV基因疗法药物有望在较短时间内进入临床试验。他们在20只猴子中测试了三种剂量的静脉注射。在24周的跟踪研究中未发现严重不良反应。同时，正确基因在肾上腺中显著表达，并一直处于稳定水平。据悉，BridgeBio将于年向FDA申请开展临床试验。

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