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大公司

治疗肌营养不良

罕见病基因疗法早期临床结果积极

药明康德：今日，SareptaTherapeutics公司宣布，治疗肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法MYO-在1/2a临床试验中取得积极结果。Sarepta是一家致力于开发治疗罕见病的精准基因疗法的生物医药公司。该公司已经拥有一款治疗特定杜氏肌营养不良症（DMD）患者的RNA疗法（Exondys51）。MYO-在早期临床试验中获得的成功让该公司有望再获得一款治疗罕见病的基因疗法。同时，Sarepta公司宣布，将斥资1.65亿美元收购MyonexusTherapeutics，进一步扩展治疗LGMD的基因疗法研发管线。

警告！辉瑞Xeljanz高剂量或

导致血栓甚至死亡

新浪医药：日前，美国食品和药物管理局（FDA）对辉瑞旗下免疫治疗药物tofacitinib（Xeljanz，及其缓释剂型XeljanzXR）发布了红色警告。理由是有研究数据显示使用10mg高剂量tofacitinib（托法替布）进行治疗与肺部发生的血栓甚至死亡风险增加之间存在潜在联系。

在安全警告中指出，该药物近日公布的早期数据表明，服用较高剂量的患者更容易患肺栓塞，也就是发生肺部血栓，后果可能是致命的或导致死亡。辉瑞已于上周决定将该试验中患者每天服用10mgXeljanz的剂量调整至每日两次5mg，但研究将继续进行。

Upadacitinib临床3期数据显示，该药治疗可能导致出血性中风死亡和肺栓塞，而艾伯维认为可能的原因是患者预先存在的心血管危险因素。FDA将优先审查upadacitinib用于治疗成人中重度类风湿性关节炎患者的新药申请，预计在今年第三季度作出监管决定。分析人士表示，与Galapagos合作的吉利德可能更具有药品安全方面的优势，目前为止，filgotinib尚未在其试验中出现严重的血栓风险。

细胞疗法联用PD-L1抗体治疗实体瘤

罗氏达成合作

药明康德：日前，生物医药公司Immatics与罗氏（Roche）达成临床试验合作，评估创新型自体细胞疗法IMA与免疫检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq）联合使用，在多种实体瘤患者中的安全性和有效性。

IMA是一种针对晚期/转移性实体瘤的个体化、多靶向免疫疗法，基于Immatics专有的ACTolog技术。这一先驱技术由德克萨斯大学MDAnderson癌症中心的CassianYee教授开发。

此项临床1期试验预计于今年晚些时候在MDAnderson癌症中心开展，在晚期实体瘤患者中评估单用IMA和联合抗PD-L1单抗atezolizumab的安全性和耐受性。免疫检查点抑制剂atezolizumab或可增强IMA杀死癌细胞的能力，因此该联合疗法试验将检验这种免疫疗法可能产生的协同效应。

这一重磅药上市

市场格局即将颠覆！

赛柏蓝：近日，百洋制药宣布，该公司的高端仿制药取得重大突破，采用渗透泵控释技术的二甲双胍新药奈达在美国获FDA获批上市。未来，这款产品在中国也将上市，有望成为国内第一个渗透泵剂型的二甲双胍。

据了解，渗透泵控释技术有一定技术壁垒，对于制剂工艺、制剂设备、质量控制和操作人员等方面要求均较高，尤其是工业化大规模生产中，保证每一批次的一致性有一定难度，生产成本也更大。

与普通片或骨架型缓释片不同，控释片能够在单位时间内获得相对恒定的药物释放剂量，以维持血药浓度恒定、药效更加持久，并减少服药次数，这样能极大的减少各种副作用以及毒副作用的发生，大大提高了患者服药的依从性。

从整体的、长远的经济性来看，具有渗透泵控释技术的药物，未来在临床用药方面具有明显的优势。

未来，随着百洋制药的奈达?在美国上市以及在中国即将获批上市，将很大程度上冲击国际以及中国的二甲双胍乃至整个口服降糖药市场。

投融资

血管钙化治疗的革新技术

新锐拟IPO募资万美元

创鉴汇：近日，一家致力于治疗心血管钙化疾病的公司ShockwaveMedical计划将登陆纳斯达克，并提交了首次公开募股申请，股票代码为SWAV，拟募集资金万美元。

ShockwaveMedical公司的心血管治疗产品Lithoplasty结合了传统的气囊血管成形术和超声波碎石术，可以清除患者血管表面及深层的钙化，在扩展动脉腔的同时软化血管。该产品利用一个简单的球囊导管平台，将声波碎石和球囊技术相结合。间歇脉冲破坏浅表和血管壁的深层钙质，同时最大限度的减小软组织损伤，避免低气压时球囊扩张导致血管再次堵塞影响血液流通。

此次ShockwaveMedical公司募集的资金将用于Lithoplasty的商业化，扩大公司团队规模，以及可能的战略交易和一般性企业用途。

清华水木创投完成对

华卫恒源的数百万元天使轮投资

创鉴汇：2月25日，清华水木创投完成对华卫恒源的数百万元天使轮投资，本轮融资将主要用于公司进一步的技术研发、临床研究和人才引进。华卫恒源是一家初创期的生物医学科技企业，致力于利用细胞重编程技术体外制备Sertoli细胞（具备免疫豁免功能），主要应用于：自身免疫疾病（如类风湿性关节炎）；生殖辅助治疗（如唯支持细胞综合症）；人体慢性疾病（如帕金森）；器官/组织移殖（如皮肤异体移殖）。该项利用胚胎干细胞重编程分化及诱导Sertoli细胞的技术为全球首创。

大政策

立普妥、可定等明星药进入价格肉搏战

大批原研药恐遭替代！

健识局：昨天(2月27日)，广州药品集中采购平台发布通知称，广州医保中心将围绕4+7带量采购相关品种、头孢呋辛酯片等个药品展开第三轮谈判。

可以看到，个产品中有个为4+7带量采购同通用名、剂型的未中选品种，辉瑞的阿托伐他汀钙片(立普妥)、阿斯利康的瑞舒伐他汀钙片（可定）等进口明星药都在其列。

根据广州医保中心要求，4+7带量采购试点相关产品谈判参考价与国家谈判价及上海确认价相关;其他品种谈判参考价参考全国最低价设定。

这意味着，大批4+7带量采购未中选药品将在广州梯度降价。这也是这些品种，继上海、北京、辽宁之后，遭遇的又一轮降价风暴。

新技术

首次构建出由8种核苷酸组成的DNA

从而让DNA编码能力增加一倍

中国生物技术网：在一项新的研究中，美国研究人员通过将4种合成核苷酸与4种天然存在于核酸中的核苷酸相结合，构建出由8个核苷酸（也称为碱基）组成的DNA分子（他们称之为hachimoji分子），而且这些DNA分子的形状和行为都像是真实存在的东西，甚至能够被转录为RNA。

美国斯克里普斯研究所的FloydRomesberg（未参与这项研究）说道，“Benner团队如今展示的是你能够将整合到DNA中的核苷酸数量增加一倍，并且维持可预测的化学性质，我认为这是了不起的，这是一个里程碑式的成就。”

糖尿病注射剂将被淘汰？

多功能干细胞治疗即将登场

生物探索：以色列制药公司Kadimastem在此基础上拓展研发，他们的计划不是让人们等待器官捐赠，而是从人类胚胎干细胞中独立创造必要的细胞。Kadimastem的糖尿病项目经理KfirMolakandov说：“胚胎干细胞可以变成你需要的任何组织，如今我们拥有这种原料，我们知道如何将这些多能干细胞转化成胰岛素生成细胞。”

Kadimastem正在与两家公司合作共同开发一种封装设备。他们设计出一种简单而创新的方法来防止免疫系统可能排斥健康细胞的风险。Molakandov表示，这种设备将植入的细胞从患者的免疫系统内分离出来，但同时又让它们在一段时间内有效地发挥作用。

这种设备的植入只是一个小小的医疗程序，病人并不会感觉到设备的存在。此外，这种设备可能需要一年更换一次或者两年内更换一次。与目前一日注射几次胰岛素想必，这种设备显然更具优势。

曹雪涛等发现树突状细胞

参与免疫炎症表观调控机制

科学网：中国工程院院士、南开大学校长曹雪涛研究团队的论文，报道了一种称为lnc-Dpf3的新型长链非编码RNA能通过抑制树突状细胞（DC）体内迁移进而抑制炎症性疾病的发生发展。

DC的体内迁移受到趋化因子和趋化因子受体相互作用的共同调控。由淋巴结基质细胞所分泌的趋化因子CCL19/CCL21作用于成熟DC表达的趋化因子受体CCR7，促进DC向淋巴组织的T细胞区迁移，启动并调控T细胞介导的适应性免疫应答。目前对于DC迁移的调控机制尚缺乏了解，特别是长链非编码RNA在DC迁移及炎症性疾病中的表达变化及发挥的作用未见报道。曹雪涛与海军军医大学医学免疫学国家重点实验室副教授刘娟等发现lnc-Dpf3在CCR7介导的DC迁移过程中发挥负向调控作用。DC条件性敲除lnc-Dpf3的小鼠表现出CCR7介导的DC迁移增强，继而引发适应性免疫过度活化及组织炎症加剧。机制研究发现，CCR7信号能够抑制DC中lnc-Dpf3RNAm6A修饰介导的RNA降解，从而上调lnc-Dpf3表达。上调的lnc-Dpf3负反馈抑制CCR7介导的转录因子HIF-1α活化及糖酵解基因LDHA表达，从而抑制DC的糖酵解水平，最终负向调控CCR7介导的DC迁移。

中国科学家揭示我国肺癌患者

存在特有的“基因密码”

上观新闻：2月26日，医院肿瘤科主任陆舜教授领衔团队在美国《胸部肿瘤学杂志》（JournalofThoracicOncology）上在线发表了临床研究“超万例大样本NGS分析，揭示EGFR/ERBB2种系突变发生率及其与肺癌发生的相关性”的最新成果（影响因子10.）。该研究全面揭示了中国人EGFR/ERBB2基因突变情况，表明中国肺癌患者可能携带独特的基因突变模式。

吸烟和空气污染被认为是中国肺癌最重要的危险因素，而对于肺癌发生的遗传决定因素目前仍然认识较少，尤其中国人群中EGFR和ERBB2基因突变的频率及其与肺癌遗传相关性的作用尚未有报道。陆舜带领团队运用新一代基因检测方法，对例中国肺癌患者进行了回顾性分析，在14例患者中鉴定出8种EGFR杂合种系突变，1例患者中鉴定出ERBB2种系突变。

这些患者中5例有癌症家族史，表明EGFR基因突变可能与肺癌的遗传患病风险相关。研究团队同时在体外运用肺癌细胞进行分析，首次证实了携带EGFR种系基因突变且无其它EGFR驱动突变的患者也可能从EGFRTKI靶向药物治疗中获益。

这项研究既为中国人肺癌遗传易感性研究提供了重要思路，也为遗传性肺癌的预防和诊断带来启示，同时还为EGFR基因突变患者TKI药物治疗进行了指导。

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