十一，一个好消息传来。
基因治疗肌肉罕见病的新药，终于得以重开。
这一天，Solid宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了对该公司的基因治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一期和二期临床试验的临床暂停。
就在三个月前，还没有消息。今年7月Solid表示，FDA要求提供进一步的制造信息，更新所有患者剂量的安全性和有效性数据，并为每个患者使用的总病毒负荷提供指导。
三个月后，根据Solid公司对这些要求的回应，FDA承认，已经令人满意地解决了所有临床问题。
听到消息后，Solid公司的股票立即上涨%,从每股2美元上涨到最高5美元,后回落.
(Solid公司基因治疗获得重开,市值大振)
这个临床试验是这个生物公司的主打，SGT-。
虽然作为一家DMD患者家属支持的小公司，Solid一直希望能尽快把这个基因治疗获批上市，但是，常理说“欲速则不达”，这个让Solid非常有感受。在致DMD患者社区的一封信中，Solid表示道，长期目标仍在，目前小步前进。
“我们的长期目标是治疗每一个与DMD生活的病人，但我们必须逐步朝着这个目标努力。“
为此，公司已经不得不改变了研究计划。
“为了支持SGT-的安全和持续服用，我们正在将接下来两名患者的最大体重减至每名患者18公斤，这两名患者的安全性评估将推动随后患者的潜在体重增加。”
这意味着，大龄或是体重超过18公斤的患者目前可能需要等待下一步的试验结果。
常读健点子的你一定不陌生，Solid是由密苏里大学的段东升教授和华盛顿大学的张伯伦博士合作研究的结晶。这个基因疗法由Solid公司独家开发，是Solid的重头戏.
但是，高剂量导致的严重不良反应，导致了这个基因疗法长期被暂停，搁置。
以下是病毒载体AAV剂量相关的严重不良反应一览:
(腺效果病毒AAV载体相关严重不良反应.网络照片)
与此同时，另外两家基因治疗肌营养不良的新药，Sarepta的SRP-9和辉瑞公司的PF-则策马扬鞭，绝尘而去，本来三驾马车变成并驾齐驱，令人扼腕叹息。
随着FDA的这个解禁的消息，Solid表示，虽然要不负韶华，也要稳扎稳打前进。
“我们正在努力完成恢复试验的所有活动，我们预计在年第一季度将开展这些工作。”Solid公司的首席科学官CarlMorris博士表示道.
这个稳扎稳打包括：去除SGT-中大部分空病毒帽，允许用更少的病毒颗粒实现目标量分。
减少向每位患者传播的病毒总量，旨在支持患者的安全。
此外，Solid还提交了来自一种新的微营养不良蛋白表达检测的数据，该检测表明，两个工艺制造的SGT-之间的可比性。
这个改变减少了病毒颗粒数量，但保证了剂量不改变，仍然是高剂量的2E14vg/kg，这个剂量也是辉瑞和Sarepta的微肌营养不良蛋白疗法的剂量。
公司新闻稿:
