研究显示真实世界数据可替代杜氏肌营养不良
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一项针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新的跨国、多中心研究表明,利用真实世界和自然历史数据(RWD/NHD)可以补充,甚至可能取代在将来的DMD试验中使用的安慰剂组。
该研究由CureDuchenne(一个DMD患者基金)的协同轨迹分析项目(CollaborativeTrajectoryAnalysisProject,cTAP)开展,