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年8月12日，FDA授予Viltepso(viltolarsen)注射剂加速批准，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者，这些患者的DMD基因被证实发生突变，导致外显子53跳跃。这是FDA批准的第二种针对这种突变患者的靶向治疗。大约8%的DMD患者的突变属于53外显子跳跃。FDA药物评价和研究中心的神经科学办公室主任BillyDunn博士说:“FDA致力于开发治疗杜氏肌营养不良症等严重神经系统疾病的药物。今天对Viltepso的批准为具有这种确认突变的杜氏肌营养不良症患者提供了一种重要的治疗选择。”

DMD是一种罕见的遗传性疾病，以进行性肌肉退化和虚弱为特征。它是最常见的一种肌肉营养不良。DMD是由DMD基因突变引起的，该基因突变导致肌萎缩蛋白缺失，肌萎缩蛋白是一种帮助保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常出现在三到五岁之间，并随着时间的推移而恶化。世界范围内大约每名男婴中就有一名患有DMD;在极少数情况下，它会影响女性。

在两项临床研究中对Viltepso进行了评估，共有32名患者，均为男性，且已被基因证实患有DMD。肌营养不良蛋白生成的增加是在这两项研究中的一项中确定的，该研究包括16名DMD患者，其中8名患者接受了推荐剂量的Viltepso。在这项研究中，肌营养不良蛋白平均从基线时正常的0.6%增加到25周时正常的5.9%水平。FDA的结论是，申请人的数据显示肌萎缩蛋白的生成增加，这很有可能预测患有DMD的患者的临床获益，这些患者的肌萎缩蛋白基因发生了突变，导致53外显子缺失。该药物的临床疗效尚未确定。在做出这一批准决定时，FDA考虑了与该药物相关的潜在风险，这种疾病的威胁生命和使人衰弱的本质，以及缺乏可用的治疗方法。在加速批准过程中，FDA要求该公司进行临床试验，以确认该药物的临床获益。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能改善患有这种已确认突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床获益，FDA可能会采取行动，撤回对该药物的批准。

在每周一次用80mg/kg治疗的DMD患者(由两项研究汇集而成)中观察到的最常见副作用是:上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。尽管在Viltepso临床研究中未观察到肾毒性，但Viltepso的临床经验有限，并且在施用一些反义寡核苷酸后观察到肾毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。

Viltepso是通过FDA的加速批准途径获得批准的，该途径为治疗严重或危及生命的疾病的、并且通常提供优于现有治疗的有意义的优势的药物，提供批准。该途径下的批准可以基于充分且良好控制的研究，该研究显示该药物对替代终点有影响，该替代终点可能合理地预测患者的临床获益(即，患者的感觉或功能或他们是否存活)。在公司进行临床试验以验证预测的临床获益时，该途径为患者提供了更早获得有前途的新药的途径。

FDA正在授予NS制药公司这项申请优先审查指定。

内容来源：FDA

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