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瑞士药企Santhera和合作伙伴ReveraGen宣布，治疗杜氏肌营养不良的Vamorolone长期数据发表。

健点子ihealth的粉丝一定不陌生，Vamorolone是第一个温和激素，意思是Vamorolone与皮质类固醇激素相同的受体结合，但能修改受体的下游活性，有望改善激素用药的安全性，从而替代激素治疗杜氏肌营养不良（DMD）。

目前，激素是杜氏肌营养不良的标准用药。

这个在41名患者进行的试验，目前已获得两年半的数据。

这个长达24个月的长期开放标签扩展研究，是在以前6个月的剂量升级研究基础上进行的。

结果表明，完成了前期6个月的治疗（VBP15-研究）的所有46名患者都要求在继续进入长期治疗组，而不是过渡到使用皮质类固醇激素。

在24个月后完成研究结束访问的41名参与者中，27人每天的剂量为6毫克/公斤/天（66%的患者），11人的剂量为2毫克/公斤/天（27%），还有3人以4毫克/公斤/天（7%）完成。

由此可见，大多数医生/家庭选择在VBP15-LTE研究结束时以最高测试剂量的vamorolone进行治疗。

同时，完成2年研究的绝大多数男孩已经过渡到扩大招募计划或同情使用计划，以接受持续的治疗。

申报上市前临门一脚

Vamorolone目前还正在进行第2b阶段的VISION-DMD研究。

这个试验（VBP15-）被设计为一项申请上市前的关键的试验，这个试验以证明在2毫克/公斤/天剂量下口服vamorolone的疗效和安全性，以及6毫克/公斤/天和泼尼松0.75毫克/公斤/天和安慰剂在24周的治疗期间内对比。

这项研究目前正在欧盟和美加等地的33个地点进行。目前还没有在国内开展。

Vamorolone在美国和欧洲被授予孤儿药物地位，并获得了美国FDA的"快速审评"和"罕见儿科用药"资格。

年11月，Santhera从伊多西亚制药有限公司收购了除了日本和韩国以外在全球范围内的独家许可。

艾迪苯醌可能明年申报

Santhera公司还宣布，评估艾迪苯醌治疗DMD的注册研究已经全部招募齐患者。

“我们很高兴地宣布，SIDEROS研究已全面注册，共有名10-34岁的参与者参加这项研究。”Santhera公司在致DMD社区的一封信中表示道。

这个入组的速度，在新冠病毒肺炎大流行的当下，尤其难得。

“正因为有你，才有可能加快时间表，把这种有潜力的治疗带给患有DMD的男孩和成年人。“公司社区负责人JodiWolff表示道。

Santhera还表示，将和FDA一道努力，争取在今年下半年就进行一个中期数据的初步分析，并可能用这个数据提交上市申请。

“如果FDA认可将在年下半年进行的临时分析，而中期分析显示其疗效巨大，那么Santhera就可以争取在年提交批准，至少比最初预计的提前一年。”Santhera说道。

如果FDA不认可，“如果试验在中期分析后按照原计划继续进行，那么年是美国最早可以申请批准的。”

艾迪苯醌是在开发治疗DMD呼吸功能衰竭的口服用药。

参考：