1.近日，HomologyMedicines公司宣布，完成了B轮万美元融资。该公司此前已获万A轮融资，迄今为止已累计融资1.27亿美元。公司专有的基因编辑技术具有广阔应用前景，将不会限制用于特定罕见疾病，目前正在开展的研发项目涵盖了多种罕见病，包括CD34阳性疾病、囊性纤维化、中枢神经系统疾病，杜氏肌营养不良症（DMD）等，有望为罕见病患者带去福祉。
2.近日Mitobridge公司宣布，公司开发研制的治疗DMD的药物MA-已经被药物监管当局批准，开展针对人类的一期临床试验。一期临床试验将针对健康的药物试验志愿者开展，目的是评估药物的安全性，人体的耐药性，药效学和药代动力学，这次临床试验所收到的数据将被用于后续的针对DMD患者的临床试验。这种治疗方法可以改善DMD患者线粒体的功能和肌营养不良的症状。
3.FDA批准Capricor公司治疗DMD心肌症的药物CAP-开展下一阶段的二期临床试验。
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