前言
首先应当明确的是当今DMD的主流治疗手段仍然是支持性而非治愈性的。在DMD的治疗中我们要强调坚持使用糖皮质激素的重要性，并且不能忽视呼吸系统的监测与康复治疗的前瞻作用。
主流治疗方式1药物治疗
糖皮质激素：
糖皮质激素疗法是年美国Duchenne型肌营养不良症护理注意事项工作组、Duchenne型肌营养不良症诊断和家庭护理指南强烈推荐的标准治疗方法，也是目前唯一能减慢肌力衰退的药物。
作用：长期应用糖皮质激素可以延缓肌力减退、延长行走时间，有助于保持上肢功能和呼吸功能，降低因脊椎侧弯而行外科手术的风险，且对心肌有保护作用，可以降低各种原因导致的病死率。
副作用：肥胖、库欣综合征、生长迟缓、高血压、免疫功能下降、骨质疏松风险。
注意事项：如果患者处于即将接受手术、有损伤或受感染的状态下时，请务必告知医护人员正在使用类固醇，因为类固醇会降低免疫功能；同时必须按照医嘱规范地使用类固醇，不要突然停药；患者须定时复诊，以便于医生掌握病情并更换药量。
2呼吸系统管理
肌无力和肌萎缩影响Duchenne型肌营养不良症患者的呼吸系统。随着年龄增长，呼吸肌损害症状越来越突出，可以出现多种呼吸系统并发症如黏液堵塞、肺不张、睡眠障碍性呼吸、反复肺炎，直至终末期呼吸衰竭。呼吸衰竭是晚期Duchenne型肌营养不良症患者的最常见死因。随着辅助通气技术的发展，合理的呼吸系统管理可以延长患者生存期。
呼吸系统的干预措施主要包括每天应用无创面罩式吸痰机以增加肺容积，呼吸训练器，家用脉搏血氧仪检测SpO2以指导患者咳嗽、咳痰，严重者应夜间辅助通气，继而全天应用无创性呼吸机。
3康复治疗
运动治疗：通过主动运动、主动助力运动或被动运动以改善关节活动度、增加肌肉力量、牵伸软组织、改善循环和呼吸功能的治疗。肌肉牵伸和关节挛缩的预防是治疗的目的和关键。
物理治疗：通过电、光、声、磁、冷、热、水等物理因素改善运动功能的治疗方法。例如水疗法系指用水治疗疾病，促进康复，包括浸浴法、蒸汽浴法、步行浴法和水中运动等。
4营养管理及其他
Duchenne型肌营养不良症患者由于糖皮质激素治疗、能量消耗减少、运动不足等因素常出现营养并发症，包括肥胖、消瘦、营养不均衡、骨密度降低、疾病晚期吞咽功能障碍或下颌骨挛缩等，应予以科学的营养管理。
营养应均衡，能量、蛋白质、钙、维生素D和矿物质等应合理搭配：
食用高蛋白食物如牛奶、鸡蛋、瘦肉、鱼类等；多食蔬菜、水果，少食脂肪和过量糖类保持中等身材，防止肥胖。
研究性治疗方法基因疗法：目前，前景最佳的DMD治疗方法是基因治疗和外显子跳跃性治疗，两者都旨在恢复营养不良蛋白的表达。对于外显子跳跃，通过排除框架中断突变，恢复突变的营养不良蛋白基因表达的一般策略在营养不良动物模型的早期实验中得到了证实。
外显子跳跃示意图
结语
通过替换遗失基因或肌营养不良蛋白以改善患者状态的新型细胞和（或）基因疗法已经取得可喜的进展。现今以药理学治疗手段为主的组合治疗策略具有规避细胞基因疗法的障碍的优点，仍依旧是主流的维持治疗手段。希望通过这次的推送，您能对DMD有关的治疗方案有了一定的了解。撰稿李东东王任远排版
艾希文
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