原发于骨骼肌或神经肌肉接头处的非炎症性疾病,简称肌病。主要表现为肌收缩力减退或消失以及肌肉萎缩等。病因有遗传缺陷、代谢障碍、免疫损伤等。
在治疗上,药物与电刺激、运动都有使用,但效果欠佳。
年转化医学杂志曾报道美国一项研究,他们以腿部肌肉受伤的年轻实验鼠为研究对象发现,植入肌肉干细胞可以使实验鼠肌肉恢复得比受伤前更强大,还可帮助实验鼠抵御因衰老而导致的肌肉萎缩。
这一发现,说明干细胞在治疗肌肉疾病方面有巨大潜力。
临床试验
年,《中国全科医学》刊登一篇采用间充质干细胞治疗杜氏型进行性肌营养不良症临床疗效研究:对年6月—年3月间例杜氏进行性肌营养不良患者进行干细胞治疗。
例(81.0%)患者在移植后肌力不同程度的增加,行走距离延长,动作灵活,肢端温暖,食欲改善,患者生活质量得到提高。
在治疗中未发现任何不良反应,无伦理学争议,可延缓病情的进展,改善患者的生活质量,是治疗杜氏进行性肌营养不良症的有效方法。
干细胞治疗之所以能起到治疗作用是基于两方面:
1??生产健康的肌肉纤维:能导致肌肉萎缩症非基因缺陷的细胞可以送到患者肌肉,在那里其生产新的肌肉纤维和替换损坏的纤维。
2??消炎:受损的肌肉纤维经常发炎,导致肌肉加速退化。干细胞释放出减少炎症的化学物质,减缓疾病的进展。
个案报道
阿塞拜疆一名15岁杜氏肌营养不良患者,在年6月接受了3次干细胞治疗。
“最近我们的儿子每天上学都自己起床,穿衣服,洗脸。他的食欲也很好,能下楼梯,不过爬楼梯还是比较困难所以需要帮忙,”患者的母亲兴奋的说,“孩子们平时踢足球,现在他也参加,他作为一个守门员。有时候他会跌倒,但是他的朋友们帮他起来。和以前比起来,他跌倒比较少”。
除此之外,他的CPK降低了,从4,U/l降到1,U/l。神经科医生检查发现,疾病进展减慢并建议患者继续治疗。
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