罕见病是人类面临的共同难题，目前的挑战包括患者人数少难以招募受试者，疾病变异性以及进展了解有限，罕见病治疗药物监管政策缺乏协调等等。美国FDA在建设罕见病临床试验网络方面的筹备和意见反馈或许对我们也同样有参考意义。

过去十年中，在规划和执行罕见病药物开发的临床试验方面取得了一些进展。年，有史以来第一次，美国FDA批准的大多数新分子实体是用于治疗罕见病的孤儿药。但是在大约种已知罕见病中，只有不到10%的产品拥有FDA批准的治疗方法。罕见病药物的开发一直面临着少数患者以及对每种疾病的变异性和进展了解有限的挑战。

为支持罕见病药物开发流程中的创新和质量，FDA启动了“罕见疾病治疗方法加速器”（RareDiseaseCuresAccelerator）计划。FDA希望通过加速器来促进一种合作方法和通用的标准化平台，以更好地表征罕见病，将患者观点纳入临床结局评价措施，并在竞争前阶段建立临床试验准备状态。

加速器将建立诸如通用数据平台之类的技术支持，以支持在罕见病人群中进行临床试验，并致力于创建与罕见病有关的标准化临床结局评价和终点。作为美国FDA启动加速器计划的一部分，FDA要求利益相关者就帮助FDA和其他机构在支持罕见病药物开发渠道方面如何实现合作共赢的方法提供反馈意见。截至7月30日，FDA已收到来自受罕见病影响的个人和家庭成员、制药公司和行业协会，以及其他联邦机构和监管机构的60多条意见。

利益相关者对拟议罕见病临床试验网络发表意见，要求监管机构做出澄清，明智地使用现有资源，并朝着统一的试验和评价标准迈进。

提供反馈意见的政府组织有美国国立卫生研究院（NIH）国家推进转化科学中心（NCATS）下的国家罕见病研究办公室（ORDR）。ORDR主任AnnePariser在反馈意见中指出，NCATS拥有自己的试验创新网络，该网络通过运营创新解决了临床试验的障碍，包括试验网络的统一机构审查委员会系统以及主合同协议。

在ORDR中，罕见病临床研究网络（RDCRN）支持多个NIH研究所和中心的近种罕见病的研究。ORDR提出了一个具有五个核心职能的临床试验资源中心，其中包括一个监管核心，该核心由在罕见和超罕见病方面具有全球监管专业知识的人员组成。监管核心的特别