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年4月1日/药融资新闻DrugFundsNews/--近日，Entrada专注于利用细胞内生物制剂改造毁灭性疾病的治疗方法的私有生物技术公司EntradaTherapeuticsInc.完成1.16亿美元的B轮融资，该融资用于研发一种以寡核苷酸治疗杜氏肌营养不良症（DMD）等疾病的方法。

WellingtonManagementCompany领导了B系列融资，其中包括RedmileGroup，TCGCrossover，5AMVentures，MPMCapital和RocheVentureFund等新的和现有的风险投资公司。CureDuchenneVentures是支持Entrada的新投资者之一。

EntradaTherapeutics总裁兼首席执行官DipalDoshi说：“我们很高兴得到杰出投资者的大力支持。”“他们的承诺证明了公司平台和产品线的潜力。这项投资将使我们能够继续进行研究，并发展不断增长的细胞内寡核苷酸，抗体和基于酶的疗法的产品线，我们希望这将改变患有这种毁灭性的疾病的患者的生活。”

生物制剂及EEV平台赋予寡核苷酸巨大潜力

细胞内生物制剂有潜力通过靶向和参与疾病的潜在驱动因素，改变遭受毁灭性疾病的患者的治疗方式。据统计，这些疾病中75%的致病靶标都在细胞内。因此，这些疾病靶点是无法通过大分子和药物治疗的，而小分子则间接或非特异性地治疗。因此，获取细胞内靶点的能力一直是药物研发中的一个关键挑战。

Entrada的EEV平台可以使得生物制剂有效地进入细胞内，并与靶点结合，解决了这核心挑战。EEVs的独特性赋予生物制剂良好的药理特性：细胞内靶向性、广泛的生物分布、深层组织渗透和增强的治疗指数。细胞生物制剂也有能力进入多种细胞和组织类型，通过进入这些组织，可以将疗法有效地递送至细胞内的多个细胞器。

许多寡核苷酸、蛋白质和多肽具有强大和特异性的生物活性，但无法进入细胞并有效逃逸内体，仅留下一小部分治疗剂即可达到预期的细胞内靶点。

Entrada的EEV平台利用了细胞固有的内吞机制，与其他方法相比，该方法能够实现更高的细胞内靶结合度、更低的药物浓度和更低或更小的毒性，这是一种独立于细胞摄取的——从早期核内体的有效逃逸。

核内体的逃逸对于设计和开发有效的细胞内生物疗法至关重要。当前，非常低的早期内体逃逸水平是开发有效的细胞内生物制剂必须克服的主要障碍之一。没有克服这种早期逃逸，药物要么从晚期核内体释放出来，在那里经历部分降解，要么通过溶酶体处理并降解。

EEV平台通过触发早期核内体的囊泡出芽和随后的治疗释放，使显著比例的药物到达细胞质。然后，促进细胞的高摄取和高效的核内体逃逸，导致大量的寡核苷酸达到细胞核的pre-mRNA。Entrada专有的寡核苷酸可促进增强外显子跳跃，恢复营养不良蛋白的生产。在临床模型中，观察到寡核苷酸与EEV结合会比单独寡核苷酸高出许多倍的外显子跳跃和营养不良蛋白的产生，并且在某些组织中几乎完全纠正肌营养不良蛋白。

靶点组织暴露有限和核内体逸出不良成为通过寡核苷酸疗法实现更高的肌营养不良蛋白水平的两个最大障碍。通过解决这些障碍，Entrada旨在提高关键肌肉（例如心脏）中蛋白质的水平。

EntradeTherapeutics

EntradaTherapeutics是一家生物技术公司，成立于年，该公司由裴德华，俄亥俄州立大学化学与生物化学教授CharlesH.Kimberly共同创立。致力于通过将药物输送到靶细胞中来开发治疗毁灭性疾病的方法。利用其专有的内体逃逸载体（EEV）平台，Entrada正在创建多样化且不断扩展的寡核苷酸，抗体，酶，蛋白质和肽程序管道，以有效地靶向和参与潜在的疾病驱动程序。该公司的新颖方法解决了与大分子和小分子治疗相关的当前挑战，并代表了细胞内生物制剂领域的根本进步。众多公司进行寡核苷酸DMD的研究

Dynacure宣布DYN治疗中心核肌病（CNM）的一项1/2期研究Unite-CNM已经完成首例患者给药；这是一项在欧洲进行的多中心、递增剂量研究，旨在评估DYN治疗18名16岁以上XLCNM或ADCNM患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。这一里程碑事件标志着，第一次有公司使用反义寡核苷酸药物治疗CNM患者。

近日，这家致力于改善罕见和孤儿疾病患者生活的法国生物科技公司宣布完成了万欧元(万美元)的C轮融资。融资所得将用于推进其主导项目反义寡核苷酸（ASO）疗法DYN正在进行的一项1/2期成人临床试验，扩大DYN的临床项目，包括用于儿童患者的治疗，并继续发展公司及其产品线。

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日本制药公司NipponShinyaku子公司NSPharma宣布，美国FDA加速批准VILTEPSO?(Viltolarsen)上市，用于治疗可接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

根据新闻稿，本次Viltolarsen的批准是基于其在临床试验中疗效的确认。因此，Viltolarsen成功登陆美国上市，目前该药物在美国的定价还未知。值得一提的是，VILTEPSO在今年3月已经在日本获批同一适应症。

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总部位于美国加州的生物技术公司AvidityBiosciences宣布要在年将旗下针对1型肌强直性营养不良的候选产品推进临床，以成为临床阶段生物技术公司。

Avidity公司是开发抗体-寡核苷酸偶联物(AOC)的先驱，通过将单克隆抗体和寡核苷酸偶联，达到有效的靶向治疗能力。与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，而且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。

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核酸药物的研发经历了较长的历程，其不稳定性、免疫原性、细胞摄取效率低、内吞体逃逸难等缺陷曾限制了核酸药物的发展，但关键技术的突破对改善上述缺陷发挥了重要的作用，包括化学修饰、递送系统等。

传统的药物包括化学小分子、重组蛋白与抗体以及近几年火热的细胞药物，早就受到广泛的认可，而核酸药物受制于技术突破一直不温不火，直到去年COVID-19疫情之后，mRNA疫苗的开发受到较多