为什么9月7日被定为世界进行性肌营养不良日？

其实小编实在也不知道，于是就找了一条捷径，网搜。

在这个专门献给这个日子的网站上，小编找到了答案。

你能猜出来吗？

提示：杜氏肌营养不良基因一共有多少个外显子？

如果你的答案是，79，祝贺你！这个日子，9月7日，英文中7/9是对应的DMD基因中的79个外显子。

从1到79，外显子的缺失，重复，其中缺失又包括点突变，大片段突变，导致了DMD的发生。

为了让更多人理解这个罕见遗传性进行性肌肉疾病，每年的9月7日就被定为世界DMD日。

（79个外显子，9月7日DMD日）

贝克肌营养不良新药试验开始

EpiriumBio公司宣布，贝克尔肌营养不良（BMD）的新药，EPM-01进入第一阶段临床试验。

EPM-01是一种口服合成化合物，已经在临床前的研究中，针对线粒体功能障碍获得验证。

这个临床一期研究将在美国三个主要学术中心进行，其中包括：加州大学戴维斯分校，圣路易斯的华盛顿大学医学院。

贝克肌营养不良（BMD）主要影响的人数，在欧洲约为10，人，在美国约为8，人。目前还没有一个新药获批治疗BMD。

与此同时，欧盟还授予EPM-01孤儿药资格。此前，美国FDA也授予了孤儿药资格。

基因疗法论坛

由日本细胞治疗学会主办的基因疗法论坛将在下月的十月召开。

这个基因疗法论坛的讲者包括：东京大学医学研究所先进医疗研究中心肿瘤治疗教授藤堂具纪，大阪大学医学研究所临床基因治疗教授森下龙一。

赞助的药企包括：诺华公司，Sarepta公司,Takera生物，Agnes公司。

这个讨论的目的是帮助更多人理解方兴未艾的基因治疗，尤其是基因治疗的原理，基因治疗的作用和在罕见病治疗方面的应用，以及基因治疗面临的挑战。

具体的会议网站为：