新芽基因宣布与希诺谷达成合作,共同攻坚杜

声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。导读:近日,新芽基因与北京希诺谷生物科技有限公司(以下简称希诺谷)在北京昌平举行了共同攻坚杜氏肌营养不良症的签约仪式。新芽基因CEO何春艳博士、高级药理科学家周纯学博士与希诺谷常务副总经理赵建平、销售总监王恒、技术负责人郝海洋博士、刘冰颖博士共同见证了此次签约仪式。双方秉承“以患者为中心”的准则,致力于帮助杜氏肌营养不良症患者解决实际问题。基于公司在研项目情况,新芽基因将结合希诺谷的犬克隆技术和基因编辑技术(包括CRISPR/Cas9或TALEN技术等),制备与DMD患者基因型一致的系列DMD家犬模型,用于新药的早期研究开发。未来,双方将会聚焦其他神经肌肉类罕见疾病进行长期、深度、全面合作,汇集更多力量,携手并肩,创新发展,力争取得实效性进展,为患者带来福音。关于新芽基因苏州新芽基因生物技术有限公司成立于年7月,由何春艳博士和常兴博士联合创立。核心团队是一群优秀的海归科学家和产业界精英,新芽基因拥有自主知识产权碱基编辑器TAM的全球权利,聚焦于尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病,是一家全球领先的基因编辑药物研发公司,新芽基因还是国内首家利用碱基编辑技术(baseediting)专注于基因治疗药物研发的公司。

关于DMD

DMD(DuchenneMuscularDystrophy)是一种罕见的、致命X染色体隐性遗传病,由于编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因发生突变,导致mRNA的阅读框发生改变,或产生提前的终止密码子,从而不能正常合成抗肌萎缩蛋白。碱基编辑技术则可以通过对基因进行原位精准修复,实现外显子跳跃,恢复抗肌萎缩蛋白的阅读框,表达一个截短的有功能的蛋白。目前外显子跳跃可治疗80%的DMD突变,并且一次治疗即可永久性的恢复致病基因。

产品管线



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